1 Nisan 2025 Salı

DÜNYANIN EN PAHALI İLAÇLARI NASIL SATILIYOR? SMA HASTALIĞI ÜZERİNDEN İLAÇ PAZARLAMASI

        DÜNYANIN EN PAHALI İLAÇLARI NASIL SATILIYOR? SMA HASTALIĞI ÜZERİNDEN İLAÇ PAZARLAMASI

William Osler’in zihin açıcı bazı özlü sözleri:

·         Tıp bir belirsizlik bilimi ve bir olasılık sanatıdır.

·         İyi hekim hastalığı tedavi eder; büyük hekim ise hastalığı olan hastayı 

tedavi eder.  

·         Bir hastanın ne tür bir hastalığa sahip olduğundan çok, nasıl bir

hastalığa sahip olduğunu bilmek çok daha önemlidir.

·         Hekimlik bir sanattır, ticaret değil; bir çağrıdır, iş değil; kalbinizin aklınızla

eşit şekilde kullanılacağı bir çağrı.

 William Osler

 

Şu an iyileştirici bir özelliği olmayan SMA ilaçlarının ve kanseri önleme konusunda etkisi olmayan HPV aşılarının satılması Türkiye’nin en önemli sağlık sorunu gibi gösterilmektedir.

Siyasi partiler, belediye başkanları, TV kanalları SMA ilaçlarının satış ve pazarlama faaliyetinin içindedir. Başta üç büyük şehir belediye başkanları olmak üzere birçok belediye ve valilikler SMA hastaları için dilendiricilik yoluyla para toplama faaliyetlerine bizzat katılmaktadır. Bu SMA ilaçlarının bedelinin SGK tarafından ödenmediği yalanları ile dilencilik faaliyetleri örgütlenirken, diğer taraftan topuk kanı taraması ve sadece genetik teste göre SMA’lı olduğuna karar verilen yeni doğanlarda baskı ve tehditle SMA ilacı olan Spinraza’nın  kullanıldırılmasına başlanmaktadır. Pazarlama tekniklerini bilen bir kişi bu tarama faaliyetinin SMA ilaçları için bir müşteri yaratma faaliyeti olduğunu kolayca anlayacaktır.   

SMA hastalığı  ve tedavisi tıbbi değil, ticari ve siyasi bir konudur. Bunun anlaşılması için bu amaçla üretilen ilaçların fiyatlarını aklımızda tutmak gerekir. 

SMA TEDAVİSİ İÇİN SATILAN İLAÇLAR VE İLAÇLARIN FİYATLARI


01.04.2025 tarihinde Euro kuru: 40.99 TL

1. NUSINERSEN  SODIUM (SPINRAZA) * 73.000,00   (SUT  EK-4-C YURT DIŞI İLAÇ FİYAT LİSTESİ FİYATI)= 2.992.270 TL. İlk altı dozun fiyatı: 17.953.620 TL.  İlaç tedavisi daha sonra da devam edecektir.  

2. RISDIPLAM=EVRYSDI * Tek doz fiyatı: 340 000 $ X 37,9382 = 12.898.988 TL  (1 dolar 37,9382 TL)

3. ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC- ZIOI= ZOLGENSMA *

Tek doz fiyatı: 2 100 000  $ X 37,9382 = 79.670.220 TL

Sağlık Bakanlığı 01.02.2025 tarihinde bütün dünyada kullanılan Nusinersen  ve Risdiplam etken maddeli iki ilacın Türkiye'de de erişime açık olduğunu; Nusinersen ’in 2017 yılında Yurt Dışı İlaç Listesi'ne eklendiğini;   Risdiplam’ın da 2020'de listeye eklendiğini açıklamıştır. SMA ilaçlarından SPINRAZA ve RISDIPLAM  SGK, (SUT) geri ödeme listesinde olduğu belirtilmiştir.

Bu sürekli olarak SGK SUT’ne eklenmediği yalanı ile yapılan propagandaların aksine SMA ilaçlarının Türkiye’de çok önceden gen testine göre hasta olanlarda kullanılmaya başlandığının bir itirafıdır.

SMA hastalığı 1890’lı yılların başlarında Johann Hoffman ve Guido Werdnig adlı bilim insanları tarafından tanımlanmıştır. SMA hastalığı ve ilaçlarının satış faaliyetleri başlamadan önce hekimler ne böyle bir hastalığı biliyordu ne de böyle bir hasta görmüştü.  İlaç firmaları bu hastalık için genetik testleri ve ilaçları ürettikten sonra hastalığın tanıtımına başlanmıştır. Bu açıdan SMA hastalığının ilaç için yeniden tanımlanan ve kurgulanan bir hastalık olduğunu söyleyebiliriz. Bu ilaçların satılması için bu nadir hastalığa sahip olanlar veya sahip olabileceği varsayılan kişilerin de bulunması gerekmektedir. 

Bugün bütün aileler yenidoğan bebeklerinde topuk kanı taraması yaptırmaları için zorlanmaktadır. Aile hekimleri,  Savcılar ve hakimler aileleri korkutmakta ve bebekler için kayyum kararları alınmaktadır. Aileler üzerinde topuk kanı taraması için baskı yapılmasının amacı, klinik olarak hasta olmasa bile, gen testine göre hasta kabul edilebilecek ve bu gerekçe ile kendisinde SMA ilacı Spinraza kullandırılacak bebek taranmasıdır

SMA ilaçlarının pazar hedefi sanıldığı gibi sadece yenidoğan SMA’lı hastalar değildir. Kendisinde SMA bulguları olmayan fakat gen testi ile SMA hastası olduğu varsayılan kişiler ilacın potansiyel müşterisidir. Gen testi ile SMA’lı kabul edilen bebeklerin bazılarında ileri yaşlarda SMA belirtileri görülebileceği varsayılmaktadır. Bunların bazılarında ve belki de hiçbirinde   hastalık kliniği görülmeyecektir.  Amaç ilacın ileri yaşlara kadar hatta ömür boyu kullandırılmasıdır.        

 Burada ortada bir hastalık yokken, hastalığı düşündürecek belirti ve bulgular olmadan, sadece gen testi ile bazı kişiler hasta kabul edilmesi ve bunların ilaç kullanmaları için zorlanması söz konusudur. Bu hastalık ve tedavi kavramları için yeni bir aşamadır. Bu yeni anlayışa göre: Kişi klinik belirti ve bulgular olmadan hasta kabul edilebilir ve belirlenen hastalık için tanımlanmış tedaviye hemen başlanılabilir. Bilindiği gibi gerçek hastalıklar henüz başlamadan, hastalık saptanabilir hale gelmeden, klinik belirti ve bulgular olmadan teşhis ve tedavi edilemez.  

Bildiğimiz tıp uygulamasında; kişi hasta olur, hastalık belirti ve bulguları başlar, hekim muayene ile hangi hastalıkların var olabileceğine karar verir ve kendi koyduğu tanıya göre tedavi şeklini belirler.  Aynı hasta farklı hekimlerce muayene edildiğinde teşhisler değişebileceği gibi, hepsi aynı teşhisi koysa bile tedaviler değişebilmektedir. Ortada gerçek bir hastalık olmadan yapılan bütün tetkik ve tedaviler bu nedenle gereksiz tetkik ve  tedavilerdir. Gen testi sonucuna göre hastalık tanımlanmasında hastalık belirti, bulguları ve kliniği yok. Kişi hasta olmadığı için bir hekimin muayene etmesine, teşhis koymasına da gerek yok.    Hastalık gen  testi ile belirlenecek ve bu test sonucuna göre tedavi için belirlenen ilaç kullandırılacaktır. Bu kısaca kullandırılacak ilaca göre teşhis konulması ve ilacın kullandırılması işlemidir. Bu süreçte aslında hekim yoktur.

SMA hastalığının birçok farklı türü vardır. Farklı türlerde hastalığın belirtilerinin  ortaya çıkma süreleri:

·         SMA Tip 2:   6 ila 18 aydan sonra

·         SMA Tip 3:  18 aydan sonra  

·         SMA Tip 4:  21-30 yaşından sonra

   Topuk kanı taraması ile SMA hastası olduğuna karar verilen bebeklerin

çoğunda bebeklik döneminde hiçbir belirti görülmeyecektir. Bunlarda ileride de SMA gelişip gelişmeyeceği belli değildir. Çünkü bu bebekler uygulanan gen tahlili yöntemine ve sonucuna göre hastadır.

  SMN genine bağlı olmayan SMA hastalık tipleri de vardır.

  (https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-1172-6-71/tables/2 )

  SMA ilaçlarının ruhsatlandırma çalışmalarında  ve FDA dosyalarında

ilaçların etkinliği SMA Tip 1 bebeklerdeki ilk bir iki yılda görülen fiziksel durum gelişmelerine göre gösterilmeye çalışılmıştır.

         Başlangıçta sadece Tip 1 bebeklerdeki gevşekliklerin ve kuvvetsizliklerin düzeltilmesi için önerilen veya böyle gösterilen bu ilaçlar daha sonra diğer SMA türlerinde de ileride gelişebilecek adele gevşekliklerinin önlenmesine (profilaktik) yönelik olarak da önerilmeye başlanmıştır. Bu, ciddiye alınabilecek semptomatik bir etkisi dahi olmayan bu ilaçların ileride hasta olabileceği varsayılan kişilererde de ömür boyu kullandırılmasının amaçlandığını göstermektedir. Bir pazarlama tekniği olarak, ‘İlaçlara ne kadar erken başlanırsa ilacın etkisinin o kadar fazla olacağı’ varsayımı ile sağlıklı kişilerde yıllarca ilaç kullandırılması sağlanmıştır.     

Bu yöntem -yani klinik olarak hasta olmayan kişilerin tahlil yöntemi ve sonucuna göre hasta kabul edilmesi-  sahte kovid salgını döneminde yaygın olarak denenmiştir. Tamamen sağlıklı kişilerde tanısal olmayan PCR testleri ile tarama yapılarak test sonuçlarına göre binlerce kişide kovid hastalığı olduğu varsayılarak   bunlar karantinaya alınmış ve tedavi için önceden belirlenmiş ilaçlar kullandırılmıştır. SMA tedavileri de böyle tedavilerdir.    

İyileştirici hiçbir özelliği olmayan SMA ilaçlarının bu şekilde kullandırılması aslında küresel anlamda bir nitelikli dolandırıcılık faaliyetidir.

 

             BU KONULARI AYRINTILI OLARAK İNCELEYELİM: SMA  

  NASIL BİR HASTALIKTIR

SMA hastalığı resesif gen taşıyan anne ve babalardan doğan bebeklerde görülebilen iyileştirici bir tedavisi olmayan genetik hastalık olarak tarif edilmektedir.   

         SMA Türkiye'de Gevşek Bebek Sendromu olarak da bilinir. Omurilikteki ön boynuz denilen bir bölgedeki hareket (motor) sinir hücrelerini etkileyen bir hastalık olarak tanımlanmıştır.     Medscape’e göre Birleşik Devletlerde; Spinal müsküler atrofiler, kistik fibrozdan sonra en sık görülen ikinci otozomal resesif kalıtsal hastalıktır. Akut infantil (bebeklik) başlangıçlı SMA (tip I) 10.000 canlı doğumda yaklaşık 1'ini etkiler; kronik formlar (tip II ve III) 24.000 doğumda 1'ini etkiler. SMA tip I ve III'ün her biri vakaların yaklaşık dörtte birini oluştururken, SMA tip II en büyük gruptur ve tüm vakaların yarısını oluşturur. Türkiye’de veya farklı ülkelerde hastalığın görülme oranları farklıdır. SMA hastalığı için bildirilen bu rakamlar esas olarak gen testlerine göre hasta olduğuna karar verilen kişilerden oluşmaktadır.

https://emedicine.medscape.com/article/1181436-overview#a6?&icd=login_success_email_match_fpf   

SMA 1 ve 2. TİPLERİNDE GÖRÜLEBİLECEK BAZI BELİRTİ VE BULGULAR ŞUNLARDIR: 

• Sarkık veya zayıf kollar ve bacaklar

• Hareket sorunları - oturma, emekleme veya yürüme gibi zorluklar

• Seğirme veya titreyen kaslar (titreme)

• Kemik ve eklem sorunları - alışılmadık şekilde eğimli omurga (skolyoz) gibi

• Yutma sorunları

• Nefes almada zorluk

• SMA, zekâyı etkilemez veya öğrenme güçlüklerine neden olmaz.                   SPİNAL MUSKÜLER ATROFİ HASTALIKLARININ

SINIFLANDIRILMASI:

   Tip I. Werdnig-Hoffman hastalığı veya infantil başlangıçlı SMA olarak

da adlandırılır. SMA hastalarının %50’sinden fazlası bu gruptadır. Hastalık başlangıcının yaşamın ilk altı ayı içinde belirtileri başlar. Bu çocuklar asla oturamazlar. Tip I bebeklerin genellikle yoğun bakım servisinde yaşatılabilirler.  Destekleyici bakım yapılsa bile genellikle ilk 2 yıl içinde ölmektedir. Daha ciddi vakalarda, belirtiler doğumdan önce veya hemen sonra bile ortaya çıkar (Tip 0 veya 1A). Bebekler yutma ve nefes almada zorluk çekebilir ve çok fazla hareket etmeyebilir. Kronik kas veya tendon kısalmaları görülür. 

   Tip II. orta şiddetli bir SMA türüdür. Bunlar oturabilir ama hiçbir zaman yürüyemez. Genellikle altı aydan sonra belirtiler ortaya çıkar. Bu tip çocukların çoğu desteksiz oturabilir, ancak yardım almadan ayakta duramaz veya yürüyemez. Ayrıca nefes almakta zorlanabilirler. Genellikle ergenlik veya genç yetişkinliğe kadar yaşayabilirler.

   Tip III. ’e Juvenil SMA-Kugelberg-Welander hastalığı da denir. Çocukları etkileyen en hafif tiptir. Hastalığın belirtileri genellikle 18 aylıktan sonra ortaya çıkar. Bu tip çocuklar kendi başlarına yürüyebilir ancak koşmakta, sandalyeden kalkmakta veya merdiven çıkmakta zorlanabilirler. Ayrıca skolyoz  (omurganın eğriliği), kontraktürler ve solunum yolu enfeksiyonları da olabilir. Bu türde olan hastaların normal bir ömrü vardır.  SMA ilaçları skolyozları engellemez.

   Tip IV. Nadirdir ve genellikle hafiftir. Belirtiler genellikle 30 yaşından sonra ortaya çıkar.  Semptomlar hafif veya orta şiddette bacak kası güçsüzlüğü, titreme ve hafif solunum problemlerini içerir. Semptomlar zamanla yavaş yavaş kötüleşir. Bu tip SMA lı kişilerin de normal bir ömrü vardır.

SMA 1, 2, 3 ve 4 tipleri, SMN1 genindeki değişikliklerden (genetik değişiklikler olarak da bilinen patojenik varyantlar) kaynaklandığı ve otozomal resesif bir şekilde geçtiği; buna yakın ilgili diğer  SMN2 geninin ekstra kopyalarının SMA'nın şiddetini değiştirdiği belirtilmektedir. 

https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7674/spinal-muscular-atrophy

SMA Tip 1’li bebeklerin doğumdan sonra birkaç yıl içinde ölecekleri bilindiği için SMA ilaçlarının temel müşterisi laboratuvar testine göre hasta kabul edilen ve ileri yaşlara kadar sorunsuz yaşayacağı bilinen diğer sağlıklı kişilerdir. Pazarlama varsayımına göre bu kişiler ömür boyu ilaçları kullanmazlarsa günün birinde Tip 1 bebekler gibi kötürüm olabilir!

[ https://www.nhs.uk/conditions/spinal-muscular-atrophy-sma/ ]  

SMA’nın dört tipinde de SMN1 ve SMN2 genindeki bozukluklar saptanarak tanı konulmaktadır. Bu dört tipde de aynı genetik bozuklukların var olduğu kabul edilmektedir. SMA hastalarının kliniği ve yaşam süreleri çok farklı olduğu gibi bazıları hiçbir belirti göstermeden normal bir hayat da sürebilmektedir. Bu da SMN1 ve SMN2 geninin SMA kliniğini tam olarak belirlemediğini, genetik teste göre hastalık ile gerçek hastalığın farklı olduğunu göstermektedir.

https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7674/spinal-muscular-atrophy  

Gen testi ile SMA hastası olduğuna karar verilen bir yenidoğanda hangi tür SMA hastalığının olduğunu gösteren bir test veya test kriteri yoktur. Kişinin fiziksel durumu, klinik bulguları ve yaşam süresine göre hangi gruba girdiği belirlenebilir. Gen testine göre SMA hastalığının olduğu söylenen bir kişide SMA hastalığına ait hiçbir belirti görülmeyebilir de.

SMA HASTALIĞI NASIL ANLAŞILIR 

SMA hastalığı, diğer hastalıklar gibi hastalık başladıktan sonra gösterdiği belirti ve bulgulara bakılarak teşhis edilebilir. Edilmesi gerekir. Tamamen sağlıklı bir bebeğe SMA testleri ile hastalık tanısı konulması ve tedaviye başlanması tam anlamı ile bir dolandırıcılıktır. Gerçekte hasta olmadığı halde, yanıltıcı tahlil sonucuna göre hasta kabul edilen kişiler normal bir yaşantı sürecektir. Kullandırılan bu pahalı ilaçların iyi edici hiçbir özelliği olmadığı için; SMA hastası olduğuna karar verilen bu kişilerin normal bir hayat sürmesi bu ilaçların sözde olumlu etkileri lehine yorumlanacaktır. Bu ilaçların uzun süre kullanımlarında ne kadar etkili olduğu hiç gözlenmemiştir. Bu sadece ticari bir varsayımdır.

SMA’li hastalar  fonksiyonel durumlarına göre oturamayanlar, oturabilenler ve yürüyebilenler olarak sınıflandırılırlar.  

https://practicalneurology.com/articles/2019-aug-july/spinal-muscular-atrophy  

I. tipin genellikle 6 aylıktan önce belirti verdiği;  Tip ll’nin 6 ila 18 aylıkken fark edilebildiği; Tip III’ün 18 aylıktan sonra ortaya çıktığı; Tip IV’ün de  genellikle 21-30 yaşından sonra belirti verdiği göz önüne alındığında  1. Tip hariç diğer tiplerinin hemen ortaya çıkmadığı görülecektir. Klinik tipler de yukarıdaki belirtilere göre sınıflandırılmaktadır.

SMA gen testleri Sma türlerini veya tiplerini belirleyemez.   Belirlenmesine gerek de yoktur. SMA testi müsbet olan yani SMA hastası olduğuna karar verilen bir kişide bu dört SMA türünden birisi mevcut olabilir. Bunların hepsi ilaç kullandırılacak müşteridir. SMA ilacına hemen başlanır.

SMA kampanyalarını izleyen ve yalan propagandaları dinleyen bir kişi bu SMA ilaçları ile sadece SMA 1 veya 2 hastalığı olan bebeklerin tedavi edilmesinin amaçlandığını sanabilir.

    Laboratuvar testi ile bir şekilde SMA teşhisi konulmuş veya yenidoğanda    SMA hastalığı bulunduğuna karar verilmişse, hiçbir belirti ve bulgu olmadan bu ilaçların kullanılmasına hemen başlanır.  Kişide daha sonra SMA belirti ve bulguları hiç görülmezse bu ilacın etkisine bağlanır. İlaç etkili olmuştur. İlaca rağmen kişide daha sonra adele gevşekliği gelişirse bu da ilacın etkisine bağlanacaktır. Eğer ilaç olmasaydı bu kişiler daha kötü ve kötürüm olacaktı, tedavi bunu önledi diye açıklama yapılacaktır. Yalanların sonu yoktur.

Sadece genetik test sonuçlarına göre hastalığın teşhis edildiğini söylemek spekülatiftir. Çünkü test sonucuna göre SMA tanısı konulan bebeklerin çoğunda SMA kliniği, belirti ve bulguları görülmeyecektir.

YAŞAM SÜRELERİ

Spinal musküler atrofinin mortalite ve / veya morbidite oranları, başlangıç  yaşıyla ters orantılıdır. Hastalığın başlangıç yaşı ne kadar erkense ölüm oranı da o kadar yüksektir.   

Yaşam süresi açısından takip edilen 307 hastalık bir grupta;

SMA Tip 1a: ortalama yaşam süresi 9 gün,

SMA Tip 1b: 7.7 ay,  (pahalı ilaçlarla tedavi edilecek olanlar da erkenden

ölecektir)

SMA Tip 1c: 17.0 yıl.

SMA Tip 2a:  %74.2’si 40 yaşına kadar yaşıyor, %61.5’i 60 yaşına kadar yaşıyor.

SMA Tipler 2b, 3 ve 4: 60 yaşına kadar normal bir yaşantı sürüyor.

SMA Tipler 1c and 2a: Küçük yaşlardan itibaren mekanik ventilasyon

gerektiriyor. 

https://n.neurology.org/content/94/15/e1634           

SMA HASTALIĞININ ÖNLENMESİ:

SMA, ebeveynlerinin her ikisinin de bu hastalığa neden olan hatalı bir

gen varsa, bir çocuk SMA ile doğabilir. Herkeste taşıyıcı olarak bilinen SMA geni yoktur. Hatalı gen her 40 ila 60 kişiden 1'i tarafından taşınmaktadır.    

Hamilelik düşünen bir kadın:

• Daha önce SMA'lı bir çocuğu varsa. 

• Kadın ve erkeğin ailesinde bir SMA’lı bir çocuk varsa 

• SMA yönünden genetik bir test yapılması ve böyle bir durum varsa doğumun

sonlandırılması gerekir.

• Burada SMA’lı olduğuna karar verilen fetüslerde SMA’nın hangi tipinin olduğu

da kesin olarak belirlenemeyeceği için, normal bir yaşam sürecek olan SMA 3 ve

4 hastalarının da doğumlarının engelenebileceği tehlikesi vardır. Gebelerde SMA

testi yapmanın böyle tehlikeleri olduğu gibi, ilaç firmaları teste göre SMA’lı

kabul edilen fetüslere ana karnında da ilaç kullandırmaya çalışmaktadır. 

(https://smabenimleyuru.org.tr/abdde-bir-sma-hastasina-anne-karninda-risdiplam-tedavisi-baslatildi/#:~:text=ABD'de%20SMA%20hastas%C4%B1%20bebe%C4%9Fini,SMA%20hastal%C4%B1%C4%9F%C4%B1n%C4%B1n%20belirtilerini%20ta%C5%9F%C4%B1mad%C4%B1%C4%9F%C4%B1%20a%C3%A7%C4%B1kland%C4%B1. )

         SMA TEDAVİSİ İÇİN FDA TARAFINDAN RUHSATLANDIRILMIŞ İLAÇLAR:


  

1. SPINRAZA (NUSINERSEN ): ABD FDA dairesi tarafından SMA tedavisi için onaylanan ilk ilaçtır. Cambridge merkezli Biogen şirketinin bir ürünüdür. 23 Aralık 2016’da ruhsat verilmiştir. Spinal Musküler Atrofi hastalığında kullanılması önerilen ilk ilaç “Nusinersen  sodium” dur. Bu ilacın tam adele paralizisi (felci) olan veya sürekli solunum cihazına bağlı kişilerde kullanımı ve yararı konusunda bir çalışma yoktur. Spinraza, omuriliği çevreleyen sıvıya (intratekal yöntemle BOS) enjeksiyon ile verilir.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-spinal-muscular-atrophy    https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/209531s013s014lbl.pdf

         SPINRAZA’nın, vücutta üretilen tam uzunlukta hayatta kalma motor nöronu (SMN-2) proteininin miktarını sürekli artırarak motor nöron kaybının altında yatan nedeni hedefleyen bir antisens oligonükleotid (ASO) olduğu söylenmektedir.

Tedavi dört yükleme dozu ile (12 mg (5 mL)  başlar. İlk üç doz 14 gün ara ile verilir. Üçüncü dozdan otuz gün sonra dördüncü doz yapılır. Bundan sonra her dört ayda bir (3 doz/yıl) idame dozu uygulanır. İlacın pediatrik ve yetişkin SMA hastalarında kulanım endikasyonunun bulunduğu belirtilmektedir.

İntratekal yolla Spinraza ilacı verilen, altı yaşına kadar gelen çocukların bazılarında skoliozlar geliştiğini gösteren hasta videoları izledim. Bu kişilerde skolioz gelişmesinin ilacın veya kullanılan yönteme bağlı olarak gelişmiş olma ihtimali de söz konusudur. Bebeklerin SMA’lı olarak doğduğu kabul edilse bile, skolioz gelişmesini önleyemediğine göre ilacın en ufak bir iyileştirici ve önleyici etkisinin olmadığını gösterir.

https://www.spinraza.com/pi

         www.timeturk.com isimli internet sitesi 06.01.2021 tarihli haber yorumunda SMA ilaçları için şunları belirtmiştir:

“Hastalar ilacı tüm yaşamları boyunca kullanmalı, bu ilaçla 10 yıllık bir tedavinin maliyeti ise 10 milyon dolar civarında.  (Gerçekte daha fazladır.)

İlacın etkinliği, kişisel farklılıklar, hastalık düzeyi, tedavi süresi ve tedavinin başlama süresi nedeniyle hastalar arasında farklılık gösterir.

Uzmanlar, kalıtsal yani kişiyi bebeklikten hayata etkileyen genetik bir hastalık olan SMA'ya karşı geliştirilen ilaç ve tedavilerin etkinliğinin test edilemeyecek kadar yeni olduğu ve bu nedenle "deneysel" uygulamalar olarak değerlendirilmesi gerektiği konusunda uyarmışlardır.

ABD'deki Tufts Üniversitesi'nde sağlık politikaları araştırmacısı olan James Chambers, The Scientist dergisine verdiği bir röportajda ilaçların onaylanmasını destekleyen çalışmaların yetersiz olduğunu ve;

Nadir görülen herhangi bir hastalık için büyük ölçekli klinik denemeler yapmanın çok az hasta olduğu için zor olduğunu da sözlerine eklemiştir.”

https://www.timeturk.com/en/sma-treatment-controversy-over-efficacy-price/news-26566    

SMA TEDAVİSİ İÇİN AETNA’NIN KOŞULLARI

AETNA, ABD merkezli bir sağlık sigortası şirketidir. Türkiye’de pek bilinmese de AETNA geri ödeme koşulları sadece MEDICARE gibi ABD sigorta şirketleri tarafından değil, bir çok ülkede kabul edilmektedir.

AETNA tedavi öncesi bebeğin temel motor yeteneğinin belirlenmesi için Bebek Nörolojik Muayenesi bulgusunu; Fonksiyonel Motor Ölçeğini, Nöromüsküler Bozuklukların Bebek Testi (CHOP-INTEND) motor klinik olarak SMA kliniğini bulgularını; bebeğin daha önce SMA için gen replasman tedavisi almamış olmasını şart koşmaktadır. AETNA teşhis için öncelikle klinik muayene bulgularını esas almaktadır. Bu, sadece test sonucuna göre hasta kabul edilen kişilerin hasta olarak kabul edilmemesi anlamına gelir. (SGK SUT bu açıdan AETNA ilkelerine benzemektedir.)

AETNA; gen replasman tedavisi aldıktan sonra klinik durumu kötüleşen    bebeklerde tedaviye devam edilmesini uygun bulmamaktadır. AETNA doğrudan topuk kanından SMA tespiti ile yapılan tedavileri karşılamamaktadır. (Uygun bulunmaması bu tür tedavi faturalarınının ödenmemesi anlamındadır.)

          AETNA; Tedaviye başlamadan önce temel motor yeteneğini belirlemek için aşağıdaki değerlendirme araçlarından en az biri (üye yaşına ve motor yeteneğine göre) için temel değerlendirmenin tıbbi kayıtlarının (örn. Grafik notları, laboratuvar değerleri) sunulmasını istemektedir. Bunlar:

1. Hammersmith Bebek Nörolojik Muayenesi Bölüm 2 (HİNE-2); veya

2.  Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği Genişletildi (HFMSE); veya

3. Philadelphia Çocuk Hastanesi Nöromüsküler Bozuklukların Bebek Testi (CHOP-INTEND); ve

4. ETNA;  Daha önce SMA için gen replasman tedavisi alan hastalarda

(örneğin,  Zolgensma) almışsa; ve tedaviye göre başlangıç muayenesine göre bebeğin durumu kötüleşmiş ise tedavi bedelini karşılamamaktadır.  (Türkiye’de SMA düşündürecek bir bulgusu olmadığı halde, genetik test ile SMA hastası kabul edilen tamamen sağlıklı kişilerde ömür boyu tedavilerin bedeli karşılanmaktadır.)

https://www.aetna.com/cpb/medical/data/900_999/0915.html

Genetik olarak geçen hastalıklarda hastalığa neden olan genleri sağlamları ile değiştirerek iyileşme sağlayan bir İYİLEŞTİRİCİ TEDAVİSİ YOKTUR. 

SMA ile ilgili tanıtım ve propagandalarda kitleler yanlış bilgilendirilmektedir. SMA tedavisinin sadece yenidoğanlarda uygulanacağı söylenirken, ilaçların kötürüm durumda olan bebekleri kesin olarak iyileştirildiği ve bunların  diğer insanlar gibi ileri yaşlara kadar sorunsuz yaşayabilecekleri propaganda edilmektedir. Hiç kimse bu ilaçlarla hastalığın iyileştirilemediğinden veya ilaçların iyileştirici bir etkisinin bulunmadığından bahsetmemektedir. 

  SMA propagandası yapanlar yapılan tedavilerle bu tedavilerle amaçlanan semptomatik faydanın bebeklerin birkaç saniye daha fazla dik tutabilmeleri ve on-on beş dakika kadar desteksiz oturabilmesi gibi şeyler olduğunu da gizlemektedir.   SMA hastalarında başlarını dik tutabilme ve oturma süreleri hepsinde aynı  değildir. Çünkü bunların çoğu Tip 2, 3 ve 4. Hastalarıdır. SMA tip 1’li bazı bebekler kafalarını üç saniye dik tutabiliyorken,  aynı doğum gününe sahip bazı bebekler kafalarını 5-10 dakika tutabilir. Test sonucuna göre hasta kabul edilenlerin çoğunun normal yaşam sürecek olan diğer tiplere ait olması ve hatta hiç hasta olmaması da söz  konusudur.

SMA ilacı üreten firmaların hiçbirisi ürettikleri ilaçların SMA hastalığığını kesin olarak iyileştirdiklerini iddia etmemektedirler. SMA ilaçları için ruhsat veren FDA’nın da ilaçların etkileri ve hatta yan etkilerini de göz önüne almadan ve yeterli bir gözlem süresine bakmadan firmaların beyanlarını esas alarak  sıradan bir patent başvurusu gibi ele alarak onaylamıştır. FDA onay verediği ilaçların beyan edilen etkilerin gerçekten var olup olmadığını denetlemez. FDA, üretici firmanın verdiği dosyayı okuyarak onaylar ve ruhsat verir. 

SMA (Spinal Kas Atrofisi) hastalığı için üretilen ilaçların hepsi FDA’dan bu ilacın semptomatik etkileri için ruhsat almışlardır. Bu etkiler de üzerinde fırtınalar oluşturacak ve abartılacak kadar ciddiye alınabilecek bir etki değildir.  Bu ilaçların, eğer varsa çok az ve önemsiz etkileri olabilen fizik tedavi ilaçları olduğu söylenebilir. Tedavi ile amaçlanan sonuçlar boyunluk ve destek cihazları ile daha uzun süre sağlanabilir.   

SMA hastalığında yardımcı, semptomatik fizik tedaviler vardır. Bu

          tedaviler iyileştirici değildir. Tedavi şunları içerebilir:

• hareket ve nefes almaya yardımcı olacak egzersizler ve ekipman,

• beslenme tüpleri ve diyet önerileri,

• omurga veya eklemlerle ilgili sorunları tedavi etmek için diş telleri veya

ameliyat,

         • Değişik destek tedavileri, fizik tedavi vb. 

Spinrazanın etki mekanizması şu şekilde açıklanmıştır:  Yukarıda açıklandığı gibi bu ilaç genetik bozukluğu ortadan kaldırmamaktadır veya düzeltmemektedir; SMA hastalığını tedavi etmemektedir. Bu ilacın sadece  torasik omurilikte ekson 7 içeren SMN haberci ribonükleik asit (mRNA) seviyesini arttırması suretiyle adele zayıflığı üzerinde etkili olduğu ileri sürülmektedir.   

 

CHOP INTEND SKALASI (CHOP INTEND for SMA Type I - Score Sheet- Sayfa:13.):

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209531

Tablo 3. İnfantil Başlangıçlı SMA'lı Hastaların Son Analizinin Motor İlerleme Aşaması Tepkisi ve CHOP-INTEND Sonuçları (Çalışma 1)

Son Nokta

 

SPINRAZA-ile tedavi edilen hastalar.  (n=73)

Kör kontrol hastaları (37)

Motor kilometre taşları

 

 

Önceden tanımlanmış motor aşama yanıtlayıcı kriterlerine  (HINE) ulaşanların oranı

37 %51

P< 0.0001

 

0 (%00)

CHOP-INTEND

4 nokta ilerleme sağlıyanların oranı

4 nokta kötüleşenlerin oranı

57 %51

P< 0.0001

      2 (%3)

1(%3)

 

  (%46)

Tedavi ile amaçlalan motor aşamaya ulaşma oranı % 51’dir.

Tablo 4.Yenidoğan başlangıçlı SMA hastalarının yaşam süresi sonuçları (Çalışma 1) 

         Sürekli mekanik solunum yaptırılan Spinraza kullanılan hastalarda ölüm oranı %39; kullanılmayanlarda ölüm oranı (% 68) bulunmuştur.

         Bu istatistik sonuçları yorumlarken, incelemeye alınan hastaların SMA tipinin bilinmediği, firmanın çilek toplama yöntemi ile verileri istediği gibi yorumladığı da göz önünde tutulmalıdır.

CHOP INTEND: Phyladelphia Çocuk Hastanesinde nöromusküler rahatsızlığı olan yenidoğanların değerlendirilmesinde kullanılan bir fizik muayene testidir.

CHOP INTEND CHILDREN’S HOSPITAL of PHILADELPHIA INFANT TEST OF NEUROMUSCULAR DISORDERS

http://columbiasma.org/docs/cme-2010/CHOP%20INTEND%20for%20SMA%20Type%20I%20-%20Score%20Sheet.pdf

Motor Milestone (HINE Section 2): Burada baş kontrolü (3,4,5 dakika), oturabilme (hiç oturamama, 4,6, 7-8, 9 dakika oturabilme), istemli elle kavrama (hiç kavrama yok, kolu kullanıyor, işaret parmağı ve başparmağı kontrol edebiliyor fakat tam kavrama yok), sırtüstü yatarken (tekmeleyemiyor, yatay tekme atabiliyor, ayağını yukarıda tutabiliyor -3, 4-5, 5-6 dakika),  ayakta durma (duramıyor, 4,7, 12 dakika ayakta durabiliyor), yürüme (6, 12, 15 dakika) gibi özelliklere göre değerlendiriliyor. İlacın: motor ilerleme seviyesi cevabı. 

Burada  Achievement of a motor milestone response= ulaşılmak istenen motor başarının elde edilmesi” gibi bir kavram var: https://www.who.int/toolkits/child-growth-standards/standards/motor-development-milestones  ve Reference: WHO Multicentre Growth Reference Study Group. WHO Motor Development Study: Windows of achievement for six gross motor development milestones. Acta Paediatrica Supplement 2006;450:86-95.

Bu çalışmada tedavi uygulanan grupta;  destekli-desteksiz yürüme, destekli ve desteksiz ayakta durabilme, el ve dizle emekleme, yardımla yürüme,  ayağa kalkabilme ve ayakta  yardımsız yürüme gibi yeteneklerde kontrol grubunda bir düzelme olmadığı halde 52 hastanın 21’inde yani % 40’ında bir düzelme sağlanmıştır. Bu ilacın kullanımından beklenen fayda budur. İlaç hastalarda bu açıdan kısmi bir düzelme sağlarken tam bir iyileşme sağlamamıştır. Düzelme başı dik tutabilme, ayakta durabilme veya yardımla yürüme gibi faaliyetlerde saniyeler ile ifade edilen bir süre uzamasından başka bir şey değildir.

Bu açıklamaları ayrıntılı olarak alıntılamamın anlamı bu ilaçların kullanılması ile beklenebilecek faydaların daha iyi anlaşılmasıdır. Tedavi ile önemsiz semptomatik etki dışında tedavilerin bir iyileşme sağlamadığını göstermk için şema, grafik ve açıklamaları alıntıladım. 

FDA sayfasında; Bu ilaç için verilen ruhsatın “Philadelphia Çocuk Hastanesi Nöromüsküler Bozukluklar Bebek Testi (CHOP-INTEND) üzerindeki tedavi etkilerine göre değerlendirildiği ve çoklu karşılaştırmalarla istatistiksel kontrolün yapılmadığı, ara çözümlemeye dayanıldığı da belirtilmektedir. Yukarıdaki şemada SMA’lı hastaların nasıl değerlendirildiğini gösteren şematik resimler vardır. Bu SMA teşhisinin klinik bulgu ve gözleme göre yapıldığını gösterir.

İLACIN ÖNEMLİ YAN ETKİLERİ

Nusinersen  yan etkisi olmayan, güvenli bir ilaç mıdır?

• Nusinersen -tedavisinde sık görülen bir yan etki ciddi atelektazilerdir.  Diğer yan etkileri alt solunum yolu ve üst solunum yolu enfeksiyonu ve kabızlık olarak bildirilmiştir. (Biogen, 2016).

Ciddi thrombocytopeni (kandaki trombosit hücrelerinin azalması)  ve pıhtılaşma-kanama komplikasyonlarında artış vardır. Klinik bir çalışmada 56 hastanın 6’sında (%11)   trombosit sayımı normal seviyede olan hastaların trombosit seviyeleri normal alt limitin altına düşmüştür.

Böbrek toksisite. Öldürücü glomerulonefrit görülmüştür. 

• Söylendiği gibi çok güvenilir ve zararsız bir ilaç değildir.

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209531

*AETNA-Nusinersen  (Spinraza) - Medical Clinical Policy Bulletins

  (https://www.aetna.com/cpb/medical/data/900_999/0915.html  )

         FDA önemli yan etkisi olmayan bir çok ilaca ruhsat vermediği halde, eksikliklerine rağmen bütün SMA ilaçlarına hemen ruhsat vermiştir.

 

SAĞLIK UYGULAMA TEBLİĞİ SPINRAZA İLE SMA

TEDAVİLERİ İÇİN NE DİYOR?

SMA ile ilgili uygulamalarda sık değişiklikler yapılmıştır. Maddelerdeki farklılıklar buna bağlıdır.

Sağlık Uygulama Tebliği’nin (SUT) 4.2.49 maddesi: – Spinal Musküler Atrofi hastalığında Nusinersen  sodium kullanım ilkeleri; (Ek: RG- 01/02/2019- 30673/ 8-b md. Yürürlük: 09/02/2019) maddesinde belirtilmiştir. 

9.2.2019 tarihli SUT’de bu ilacın sadece SMA Tip-1 tedavisinde Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilebileceği durumda bedelinin Kurum tarafından karşılandığı belirtilmiştir.

12.09.2019 tarihinde SMA 2 ve 3 buna eklenmiş ve tedavi için hastalığın Klinik belirti ve bulguların, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak  ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olması; bebeğin “İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen” hasta olması halinde tedaviye başlanabileceği belirtilmektedir.

01.02.2022. tarihinde yürürlüğe konulan  “4.2.49 – Spinal Musküler Atrofi hastalığında Nusinersen  sodium kullanım ilkeleri”nde;  AETNA kriterlerinden farklı olarak, Klinik belirti ve bulguların, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) iken başlamış olması yeterli görülerek invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanacağı kabul edilmektedir. Hastanın hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmaması gerekmektedir.

SUT 4.2.49.B – Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastaları için de geri ödeme kapsamına alınmıştır. Bu maddeye göre ilacın kullanılması için: Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır. Bu durumda RISDIPLAM da listeye eklenmiş bulunmaktadır. Bebeklerin klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.

Görüldüğü gibi SUT’a SMA ilaçlarının bedelinin karşılanabilmesi için 6 aydan sonra başlaması, genetik testlere ek olarak klinik bulguların bulunmasını şart koşmaktadır. SUT’ ne göre Nusinersen  hem ilk 4 doz hem de idame  her tedavi için   düzenlenen  ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden reçete edilebilmektedir. SUT’de ömür boyu tedaviden bahsedilmemektedir.

Bu durumda topuk kanı ile SMA teşhisi konanların SMA faturarının çoğunun SGK SUT koşullarına uymadığı için geri ödemesinin yapılmaması gerekir. Geri ödemesi yapılmaması gereken kaç hastaya ilaç kullandırıldığı ve faturasının ödendiği belli değildir. 

SUT  EK-4-C YURT DIŞI İLAÇ FİYAT LİSTESİ’ nde Spinraza’nın fiyatı şu şekilde yer almaktadır:

BARKOD

İLACIN ADI

ETKİN MADDE

EŞDEĞER GRUBU

 SATIŞ FİYATI

KURUMCA TEDARİK EDİLEN İLAÇLAR

1111111101517

SPINRAZA 12 MG/5 ML 1 VIAL (*)

Nusinersen  Sodium

I535A

73.000,00 €

**

 

SPINRAZA EKONOMİSİ (https://en.wikipedia.org/wiki/Nusinersen  )

ABD'deki Nusinersen  liste fiyatı, enjeksiyon başına 125.000 ABD Dolar olup, tedavi maliyetini ilk yıl 750.000 ABD Doları ve bundan sonra yıllık 375.000 ABD Doları bulmaktadır. The New York Times'a göre Nusinersen "dünyanın en pahalı ilaçları arasında" yer almaktadır.

Danimarka’da yetkililer Nusinersen 'i sadece SMA tip 1'li (genç bebekler) küçük bir grupta kullanılmasını tavsiye ederek fiyatının makul olmaması nedeni ile diğer tüm SMA'lı bebekler için standart bir tedavi olarak kullanılmasını reddettiler.

Norveçli yetkililer, ilacın fiyatı "etik olmayan bir şekilde yüksek" olduğu için Ekim 2017'de bunun finansmanı reddettiyse de 2018'de 18 yaşın altındaki kişiler için onay vermek zorunda kalmışlardır.   Türkiye’de ilaçlar ömür boyu kullanılabilir. Hiçbir kısıtlama yoktur.

          İngiltere ve Galler'deki NHS için tedavilerin maliyet etkinliğini tartan Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE), SMA'lı kişilere Nusinersen  verilmesini önce önermiş, sonra kullanımını yasaklamış ise de daha sonra tekrar önermiştir.

         İrlandalı Sağlık Hizmetleri Yöneticisi Şubat 2019'da Nusinersen 'in finanse edemeyecek kadar pahalı olduğuna karar verdi ve maliyetin ilk yıl hasta başına yaklaşık 600.000 € ve daha sonra yılda 380.000 € olacağını ve tahmini bütçe etkisinin 20 milyon € ' dan fazla olacağını söyledi. Nusinersen, Mayıs 2019 itibarıyla 40'tan fazla ülkede kullanılabilmektedir. Birçok ülkede de ilaç firması ile fiyat müzakereleri devam etmektedir. Bu tedavi birçok ülkede sağlık ve sigorta şirketleri tarafından karşılanmamaktadır.

Nusinersen  tedavisi ABD’de sadece bireysel sigorta şirketleri tarafından ödenmektedir. Sigorta şirketleri maliyetin bir bölümünü karşılar.

Birçok ülkenin bu SMA ilacının kullanımı için onay vermesinin nedeni, bu ilacın söz konusu hastalığın tedavisi konusunda etkili ve yararlı olması değil, bu ülkelerin neoliberal küresel sisteme bağlı ve sistem tarafından kontrol edilen ülkeler olmasıdır. Buna rağmen bu ülkelerin hiçbirisi bu ilaca Türkiye gibi düşünmeden ve hevesle onay vermemiş ve bu ilacın satılmaması için ellerinden geldiği oranda direnmişlerdir. 

(https://www.treatsma.uk/treatments/spinraza/spinraza-access-by-country/ )

Biogen firması, Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesine (FDA, Nusinersen ’in daha yüksek dozlarda kullanılabilmesi  başvurmuş ve bu başvuru kabul edilmiştir.  Firma satışlarını arttırmak için artık çift doz kullanılması üzerinde odaklanmaktadır. Türkiye’de de kısa bir süre sonra kullanılan spinraza nın yüksek dozu için SGK izin vermiyor; bu nedenle hastalar iyileşemiyor diyerek kampanyalar başlatılırsa veya bu hastalara ilave dozlar kullandırılarak bu ilaçların bedelleri sahte alacak davaları ile SGK’dan tahsil edilirse hiç şaşırmayalım. 

https://www.curesma.org/biogen-announces-fda-ema-accept-applications-for-higher-dose-Nusinersen /


         2. RISDIPLAM=EVRYSDI (Genentech şirketi: 0.75mg in 1Ml) : Roche bağlı bir şirket tarafından geliştirilmiştir. 7 Ağustos 2020 tarihinde FDA’dan Amerika’da piyasaya çıkmak için onay almıştır. Mart 2021'de Avrupa Komisyonu tarafından onaylanmıştır. ABD merkezli FiercePharma.com sitesinde yayınlanan bir haberde, Evrysdi’nin yıllık tedavisinin liste fiyatının  340.000 dolar olduğu belirtilmiştir. 

https://www.roche.com/solutions/pharma/productid-423934d3-782a-4102-884a-1db9fafc8ae8

Etki mekanizması şu şekilde açıklanmıştır: SMA hastalığı survival motor nöron (SMN) proteininin miktarında azalma sonucu oluşmaktadır. Bu protein SMN1 ve SMN2 genleri tarafından kodlanmaktadır. SMA, aktif olmayan protein şeklinin kodlanmasında SMN1 motasyonu ile meydana gelmektedir. Daha az miktarda SMN yapan SMN2 geninin aktivitesi hastalığın şiddetini belirleme eğilimindedir. SMN2’nin mesenger RNA’ya eklenmesini yapan bileşik pyridazine türevleri, in vivo işlev gören SMN proteinlerinin iki kat artması ile sonuçlanacaktır.

EVRYSDI günde bir kez, her gün yaklaşık aynı saatte yemekten sonra ağızdan alınır.

         İlaç geliştirme çalışmasına 41 kişi alınmıştır. İlacın etkinliği desteksiz en az beş saniye oturabilme becerisi esas alınarak tanımlanmıştır. 12 aylık tedaviden sonra katılımcıların % 29'u beş saniyeden fazla kendi başına oturabilmiştir. 23 ay veya daha uzun süren tedaviden sonra, hastaların % 81'ininin sürekli mekanik ventilasyon yapılmadan yaşayabildiği belirtilmiştir. Çalışma, plasebo (inaktif tedavi) alan çocuklarla doğrudan bir karşılaştırma yapılmamıştır. Yani bu sonuçlar tek taraflı yanıltıcı açıklamadır.

Daha sonra yapılan SMA çalışması; 2 ila 25 yaşları arasında 180 katılımcının katıldığı hastalığın daha az şiddetli şekillerini içeren randomize kontrollü bir çalışmasıdır. 12 ay boyunca risdiplam ile tedavi edilen katılımcılar, plasebo verilen katılımcılara mukayese edilmiş ve bunların motor işlevlerinde iyileşme saptandığı ifade edilmiştir. Bu hastaların çoğunun SMA 3-4 tipi olduğu anlaşılmaktadır. Firmanın çalışmasında şikeli çilek toplama istatistik yöntemini kullandığı anlaşılmaktadır.   

MFM-32 ile yapılan ölçüm sonuçlarına göre (MFM, motor işlem ölçümü, nöromusküler hastalığı olan bir kişide motor işlev yeteneğinin ölçülmesinde kullanılan nicel bir skaladır.): 

12 aylık sürede Evrysdi ile tedavi edilen çocuk ve yetişkinlerde motor işlevlerde görülen ilerleme:

MFM-32 ölçeğine göre motor işlevde ortalama motor değişişiklikler: Evrysdi kullanılan hasta sayısı: 115; kullanılmayan hasta sayısı: 59.  sma-study sonuçları

https://www.evrysdi.com/about-evrysdi/types-2-3-sma-study-results.html

evrysdi/type-1-sma-study

12 ay süre ile Evrysdi kullanan yenidoğanların % 41’i 5 saniye kadar desteksiz oturabiliyor. (17 yenidoğandan 7’sinde)

https://www.evrysdi.com/about-evrysdi/type-1-sma-study-results.html 

         Yıllık gelişme sonuçları şu şekildedir:

  • Bebeklerin % 59'u (10/17) en az 5 saniye desteksiz oturabilirken, bu oran tedavi almayanlarda oran  % 41'dir.
  • Bebeklerin % 65'i (11/17) başını dik tutma kontrolüne sahipken,  tedavi almayanlarda bu oran bir yılda% % 53’dür.
  • Bebeklerin % 29'u (5/17) yan dönebiliyorken,  tedavi almayanlarda bu oran % % 12’dir.
  • Bebeklerin% 30'u (5/17), destek ağırlığında veya destekle durabiliyorken, tedavi almayanlarda bu oran  % 6 bulunmuştur.
  • Bebeklerin% 71'i (12/17) Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders puanı * % 71 iken, tedavi almayanlarda bu oran % 59 bulunmuştur.  
  • (*) Phyladelphia çocuk hastanesi yenidoğan nöromusküler hastalık oranı.

Kayıt sırasında, bebeklerin yaş median (ortanca) yaşı 6,3'tür ve 2 yıllık analiz sırasında en küçük bebek 28,4 ay ve en büyüğü 45,1 aylıktır.

Tedavide başarı olarak pazarlanan etkilerin başı birkaç saniye daha uzun tutabilme, desteksiz oturabilme, yan dönebilme gibi faaliyetlerle ilgili önemsiz etkilerdir. Silikon bir boyunlukla bebekler başlarını sürekli dik tutabilirler. Daha ucuz bir yöntemdir.

         EVRYSDI SPİNAL MUSKÜLER ATROFİYİ (SMA) İYİLEŞTİRİR Mİ?

Bu soruya Drugs.com tarafından  verilen resmi cevap şudur (Carmen Pope, BPharm tarafından tıbbi olarak incelenmiştir. En son 1 Haziran 2022 tarihinde güncellenmiştir.):

Evrysdi spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmez (cure), sadece yeni doğanlarda, çocuklarda veya yetişkinlerde düşük veya eksik olan bir proteinin yerini alarak kas gücünü artırır ve SMA'nın bazı semptomlarından bir miktar rahatlama sağlar. Evrysdi bir kişinin yaşamı boyunca alınmalıdır; Evrysdi bırakılırsa yenidoğan, çocuk veya yetişkinin SMA semptomları giderek daha hızlı bir şekilde kötüleşecektir. (Sayfada yer alan açıklama bu şekildedir.=

https://www.drugs.com/medical-answers/evrysdi-cure-spinal-muscular-atrophy-sma-3552022/

3. ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC- ZIOI=ZOLGENSMA:     

24 Mayıs 2019’da, AveXis'in (Novartis Gene Therapies firması) ilk gen terapisi ilacı Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma)  FDA tarafından onaylanmıştır.  Enjeksiyon başına fiyatı 2,125 milyon ABD doları olan bu ilaç dünyanın en pahalı ilacı olmuştur.  Avrupa Birliğinde Mayıs 2020'de koşullu kullanım için onaylanmıştır. 

ETKİ ŞEKLİ ŞÖYLE AÇIKLANMIŞTIR: SMA'da gen terapisi, bir viral vektör kullanarak hücre çekirdeğine özel olarak hazırlanmış nükleotid dizisini (bir SMN1 transgeni) ekleyerek SMN1 gen işlevini eski haline getirmeyi amaçlar; scAAV-9 ve scAAV-10, araştırılan birincil viral vektörlerdir. 

İlaç etkileri tanımlanırken yukarıda olduğu gibi ne anlama geldiği kimse tarafından bilinmeyen ve anlaşılamayacak olan karmaşık ifadeler kullanılmaktadır. Bu da ilaç firmalarının nelere kadir olduğu gibi bir anlayışı desteklemektedir. Tabii bunlar sadece bir yalan ve balondur.

Zolgensma, yaklaşık bir saat süren ve bir tedavi merkezinde verilen tek seferlik intravenöz (IV) infüzyon olarak verilir.

         İlaç için yapılan hayvan deneylerinde FDA’nın Novartis'in ilişkin verilerinde tahrif yapmasına izin verdiği iddia edilmiştir.

         FDA, bu iddiayı doğrulayarak üretim sürecinde kullanılan ürün test verilerinin tahrifatı konusunu dikkatlice değerlendirildiğini ve yakın zamanda tamamlanmış bir incelemeden elde edilen bilgilerin kapsamlı bir değerlendirmesini yaptıklarını belirtmiştir. FDA,  AveXis'in, FDA ürünü onaylamadan önce BLA'larında (biologics license application) yanlışlıklara neden olan veri tahrifatı sorunundan haberdar olduğunu, ancak ürün onaylanıncaya kadar FDA'yı bilgilendirmediğini kabul etmekle birlikte, neticede bu ürün için ruhsat vermiştir. Bu FDA’nın bu gibi sözde ilaçlar için ciddi bir inceleme yapmadan ve sorgulamadan onay verdiği anlamına gelir. FDA zaten bu ilaç şirketlerinin denetiminde olan bir kuruluştur.  

Commissioner, Office of the (2019-08-06). "Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy". FDA. Retrieved 2019-08-14.

 Palmer, Eric (September 24, 2019). "Novartis to put AveXis into protective custody after data manipulation scandal". Fierce Biotech. Retrieved May 12, 2024.

"Novartis replaces top scientists at Avexis after drug data manipulated". Reuters. 2019-08-14. Retrieved 2019-08-14.

         FDA 6 Ağustos 2019’da bir açıklama yaparak, hekimlerin ve hastalar tüm biyolojik ürünlerde olduğu gibi ürünün yararlarını ve risklerini de bilmesi gerektiğini kabul ederek, Zolgensma'nın akut ciddi karaciğer hasarı yapabileceğini kabul etmiş ve ilaç prospektüsüne bu konuda bir kara kutu uyarısı eklenmiştir. Firma bu uyarı ile akut karaciğer yetmezliği gelişmesi durumunda sorumluluğu hastaya atmıştır. Hastanın da bu ölümcül riski göze alarak bu mucize ilacı büyük bir titizlikle yaptırması gerekir. Çünkü her şeye rağmen ilacın satılması gerekiyor. 

https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-lets-novartis-off-hook-zolgensma-data-manipulation

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy

         AveXis firması, Zolgensma’nın tam bir iyileşme sağlamadığını ve   SMA'nın tedaviden önce yaptığı hasarı tersine çeviremediğini belirtmektedir. Tedaviyi alan çocuğun yutma güçlüğü, nefes almada güçlük veya kas güçsüzlüğünü gibi SMA belirti ve semptomlarını ileride de göstermeye devam edebileceğini belirtmektedir.   

ZOLGENSMA is not a cure and cannot reverse damage already caused by SMA before treatment. Your child may continue to show signs and symptoms of SMA now or in the future. These may include difficulty swallowing, difficulty breathing, or muscle weakness.https://www.zolgensma.com/pdf/sma-after-treatment.pdf

          Üretici firma, Zolgensma’nın SMA hastalarındaki uzun süreli etkileri henüz gözlenmediği; sonuçların nasıl olacağının bilinmediğini kabul etmektedir.  Ama devletler bu ilacı kişilerde ömür boyu kullandırmaya çalışmaktadır.

         Zolgensma kara kuru uyarısı:

          ZOLGENSMA SMA HASTALIĞINI İYİLEŞTİRİYOR MU?

Drugs.com bu soruya da şöyle cevap veriyor (Cevaplayan Leigh Ann Anderson, PharmD. Son güncelleme tarihi 29 Aralık 2023) :

Hayır, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) SMA (spinal musküler atrofi) için iyileştirici bir tedavi (cure) değildir. Ayrıca, tedaviden önce SMA'nın neden olduğu motor nöronlardaki herhangi bir hasarı geri döndüremez.

ZOLGENSMA EKONOMİSİ

         Fiyatı: 2.1 millyon  $. Zolgensma İsrail, Katar, Japonya, Brezilya ve Avustralya’da sigorta geri ödeme listelerine alınmıştır.

ABD özel sağlık sigortası AETNA geri ödemeleri engellemek için birçok kurallar getirmiştir.

 BU MUCİZE İLACI KULLANAN BEBEKLER BU FİYATA NE GİBİ TEHLİKELERİ SATIN ALMAKTADIR? (Zolgensma ilacının ürün bilgilerinden alınmıştır):

5.2 Sistemik Bağışıklık Tepkisi: ZOLGENSMA infüzyonunu takiben humoral ve hücresel bağışıklığın aktivasyonu nedeniyle, altta yatan aktif enfeksiyonu olan hastalar, akut (örn. solunum, gastrointestinal) veya kronik kontrolsüz (örn. kronik aktif hepatit B) ciddi sistemik bağışıklık tepkisi riski altında olabilir ve bu da enfeksiyonun daha ciddi klinik seyrine yol açabilir. Ciddi sistemik bağışıklık tepkisi çeşitli bulgularla (örn. yüksek ateş, hipotansiyon vb.) ortaya çıkabilir.  

5.3 Trombositopeni: Trombosit sayısındaki geçici düşüşler: ZOLGENSMA infüzyonundan sonraki ilk iki hafta içinde gözlemlenmiştir.

5.4 Trombotik Mikroanjiyopati: Trombotik mikroanjiyopati (TMA) vakalarının genellikle pazarlama sonrası ortamda ZOLGENSMA infüzyonundan sonraki ilk iki hafta içinde meydana geldiği bildirilmiştir. TMA'nın yaşamı tehdit edici veya ölümcül sonuçlara yol açabileceğinden, TMA belirti ve semptomlarına derhal dikkat edilmesi önerilir.

5.5 Yükselmiş Troponin-I: Klinik çalışmalarda ZOLGENSMA infüzyonunu takiben kardiyak troponin-I seviyelerinde artışlar (0,176 mcg/L'ye kadar) gözlemlenmiştir. Hayvan çalışmalarında kardiyak toksisite gözlenmiştir.

5.6 AAV Vektör Entegrasyonu ve Tümörijenite Riski: AAV vektör DNA'sının genoma entegrasyonu nedeniyle teorik olarak tümörijenite riski vardır. Onay sonrası ZOLGENSMA alan hastalarda tümör vakaları bildirilmiştir.

SMA HASTALIĞI VE KOVİD 19 HASTALIĞI ARASINDAKİ BENZERLİKLER: DEĞİŞEN HASTALIK VE TEDAVİ KAVRAMLARI

·         Kovid döneminde her gün tamamen sağlıklı (hiçbir hastalığı bulunmayan) 250-300 bin kişiye tanısal bir anlamı, özelliği ve keskinliği bulunmayan PCR testleri ile kovid tanıları konulmuş ve kovid bulunduğunu gösteren bir hastalık belirtisi ve bulgusu olmadan bu kişilere kutu kutu hidroksiklorokin ilaçları verilmiş; daha sonra da ölümlere neden olduğu söylenerek bu ilaçlar yasaklanmıştır. Tamamen sağlıklı olan ve tanısal bir değeri olmayan PCR testleri ile konulan kovid teşhisleri hastalar tarafından hemen kabul edilmiştir. “Ben tamamen sağlıklıyım; hasta da değilim: Bana neden bu ilaçları veriyorsunuz?” diyen de çıkmamıştır.

Kişide gerçekten bir kovid enfeksiyonu olup olmadığına bakılmadan, sadece sahte testlerle hasta olduğuna karar verilen kişilere “bilimsel olarak etkinliği kanıtlanmış bir ilaç tedavisinin henüz bulunmadığı da birçok defa söylendiği halde ilaçlar kullandırılmıştır. Kimse buna tepki göstermemiştir.  https://www.aa.com.tr/tr/koronavirus/kovid-19-tedavisinde-verilen-ilaclar-belirtilen-doz-ve-surede-kullanilmali/2086002

·         SMA hastalığında da kullanılan gen testi yöntemi ile gerçekte hasta olmayan veya yıllarca sonra ortaya çıkacak ve hatta hiç hasta olmayacak kişilerde pahalı SMA ilaçlarını kullandırılmaya çalışılmaktadır. İlaç firmaları kovidde olduğu gibi hiç hasta olmayan bir kişiye SMA hastalığı teşhisi konulabileceğini; kovid döneminde olduğu gibi bu teşhisin sorgulanmadan doğru kabul edilebileceğini ve kovid döneminde hiçbir etkisi olmayan ilaç ve aşıların kullandırıldığı gibi bu ilaçların da kullandırılabileceğini görmüştür.

·         Firmalara göre kişi başlangıçta hasta olmasa bile ileride  hastalık gelişecektir; verilen ilaçlar hastalığı iyileştirmese bile (?) ilaç kullanmayanlara gören  fiziki bozukluklar daha az görülebilecektir. 10, 20 veya 40 sene sonra bu kişilerde hiçbir SMA bulgusu görülmeyebilir. Bu kişiler tamamen sağlıklı kişiler de olabilir. Firmalar bu gibi sonuçları ilacın erken başlanmasına ve yıllarca kullandırılmasına bağlayacaklardır

·         İlaç firmaların SMA tedavisinde kullanmak için ürettikleri ilaçların özellikle SMA 1 ve 2 tiplerininin tedavisi için geliştirildiğini söylemektedir.

·         Gerçek durum ise farklıdır. SMA ilaçları SMA tip 1 için üretilmiş gibi gösterilmiş ise de ilacın sürekli kullandırılacağı kişiler, gen testine göre SMA hastalığı bulunan; fakat ne testin yapıldığı anda ne de yıllar sonra  SMA ile ilgili hiçbir semptomu, belirti ve bulgusu olmayan SMA Tip 2, 3ve  4 olarak adlandırılacak kişiler olacaktır. 

·         Yukarıda açıkladığım gibi SMA ilaçlarını üreten firmaların hiçbirisi sattıkları ilacın SMA hastalığını iyileştirdiği; semptom ve belirtileri tamamen yok ettiğini iddia etmemektedir. Bu ilaçlar SMA hastalığının iyileştirici (cure) sağlamadığı hep söylemişlerdir. Aksine ilaçların SMA 1 vakalarında dahi etkisi ciddiye alınabilecek bir etki değildir. Firmalar bunu da kabul ediyor.

·         Yardımcı protez ve ortezlerle semptomatik etkiler daha uzun bir ucuz bir şekilde sağlanabilecektir.  SMA ilaçlarının ciddi yan etkileri vardır. Uzun süre kullanımda daha ne gibi tehlikeli sonuçlara yol açacağı bilinmemektedir.  Bu ilaçların uzun süreli kullanımında ne gibi sonuçlara yol açacağı da bilinmemektedir.

·         SMA gen testleri ile bir kişide hangi tip SMA hastalığının olup olmadığı kesin olarak belirlenemez; Çünkü gen testine göre hasta kabul ettiğimiz kişilerin çoğunda böyle bir hastalık yoktur. Diğerlerinde de SMA 2, 3 ve 4 olduğunu kabul edersek, bu kişilerde yıllarca SMA belirtilerinin olmayacağını; hasta hastalığın ileri yaşlarda da başlayabileceği belirtilmektedir. SMA ilaç pazarlamacıları doğar doğmaz ilaç başlanan hastalarda, daha sonra hastalığa ilişkin belirti ve bulguların olmayacağını veya daha az olacağını söylemektedir. Teste göre hasta kabul edilen kişilerin çoğu hasta bile değildir. SMA 3 ve 4 olduğu varsayılsa bile, bunlarda da belki hiçbir klinik bulgu ve sorun görülmeyecektir. Ömür boyu ilaç kullandırılan ve 40 yaşından sonra da herhangi bir adele zayıflığı (SMA) gelişmeyen kişiler gerçekte hasta olmayan, tahlil sonucuna göre hasta oldukları varsayımı ile ilaç kullandırılan kişilerdir.

·         FMF olarak bilinen ve genetik geçtiği söylenen bir hastalık vardır. FMF hastalık bulguları ve ağrıları bulunan hastaların hiçbirinde gen testine göre hastalık saptanmamaktadır.

·         Adrese Dayalı Nüfus Kayıt Sistemi Sonuçları, 2024’e göre Türkiye nüfusu 85 milyon 664 bin 944 kişi olmuştur. Bu varsayıma göre SMA 1 hastalarının sayısının 8.566 kişi olduğunu;  tip II ve III  hastalarının da 3.569 olacağı hesaplanabilir. İlk üç tipin görüleceği hasta sayısı 12.135 olacaktır. Benimle Yürü Derneği ve SMA vakfı SMA ilacı kullandırılacak hastaları aramaktadır.

         SMA (SPİNAL ADELE ATROFİSİ)  İLAÇLARININ PAZARLAMA FAALİYETLERİ: TOPUK KANI TARAMALARI

         Türkiye’de basın ve TV’lerde sürekli olarak SMA ilaçlarının bedellerinin SGK tarafından karşılanmadığı ve SMA’lı bebeklerin tedavi edilemediği yalanları ile SMA kampanyaları düzenlenmektedir. Durum böyle gösterildiği halde   birden bire yeni doğan bebeklerde topuk kanı taraması için aile hekimleri, Cumhuriyet Savcıları ve mahkemeler vasıtası ile ailelelere baskı yapıldığı; topuk kanı alınmasına izin vermeyen bebeklere kayyum atandığı haberleri yayılmaya başlanmıştır. Bu şekilde yeni doğanların hepsinde SMA hastalığı taraması yapıldığı ve bu taramalar ile SMA hastası olduğuna karar verilen bebeklerin pahalı SMA ilaçlarını kullanmaları için hastanelere yönlendirildiği ortaya  çıkmıştır.

Sağlık Bakanlığı’nın Yenidoğan Metabolik ve Endokrin Hastalık Tarama Programı (NTP) gereğince

·         1987 yılında başlanan Fenilketonüri Tarama Programı 1993 yılında tüm

Türkiye’ye yaygınlaştırılmıştır. 

·         25.12.2006 tarihinde Konjenital Hipotiroidi taraması, 

·         2008 Ekim’de Biyotinidaz eksikliği,

·         2015 Ocak ayından Kistik Fibrozis taraması,

·         2022 yılında Konjenital Adrenal Hiperplazisi taraması,

·         09.05.2022 tarihinde Spinal Müsküler Atrofi (SMA)’nin eklendiği

öğrenilmiştir.  

    Bu hastalıkların hepsi genetik olarak geçen, iyileştirici bir tedavisi ve ilacı

Olmayan hastalıklardır. Bu hastalıklar incelendiğinde topuk kanı taraması ile saptanmak istenen ilk beş hastalığın esas olarak SMA taramaları için yapıldığının gizlenmesi amacı ile yerleştirildiğini kolaylıkla anlaşılacaktır. Burada amaç çok pahalı olan SMA ilaçları için hasta (müşteri) bulmak ve bu surette bu ilaçların da satılmasının (tüketilmesinin) sağlanmasıdır. Bu bir ticari pazarlama faaliyetidir.

 https://hsgm.saglik.gov.tr/depo/birimler/cocuk-ergen-sagligi-db/Dokumanlar/Egitim_Dokumanlari/Halk/NTP_Halk_Egitimi.pdf

         Aileler yenidoğanlardan topuk kanı alınmasının ardında yatan ticari pazarlamacılık faaliyetinin farkında olmadan, bu işlemin çocuklarının canını acıttığını düşünerek bu işleme karşı çıkmaya başlamıştır. Topuk kanı alınmasına karşı çıkan ailelere baskı yapılmayan başlanmış; aile hekimleri tarafından Cumhuriyet Savcılığına suç duyurularında bulunulmasına başlanmıştır. Mahkemelerin yenidoğanlar için kayyum atamaları ve benzeri adli ve idari süreçler kısa bir süre zarfında birçok ailenin bu uygulamaya tepki göstermesine sebep olmuştur. Topuk kanı taraması savaşları başlamıştır.

Sağlık Bakanlığı  SMA tanısı alan 18 yaş altı ve üstü hastalar için Nusineren uygulama merkezlerinin listesini kendi internet sayfasında yayınlamıştır. Bu listeye göre genetik test sonucuna göre SMA olan herkese ileri yaşlara kadar bu ilaçlar kullandırılabilir.

        

 

https://shgmnadirdb.saglik.gov.tr/TR-77494/Nusinersen -sodium-uygulama-merkezleri.html

          Eğer çok pahalı SMA ilaçları için (Spinraza ve Evrysdi) için sürekli müşteri bulma ve ilaç kullandırma amacı olmasaydı, topuk kanı taramaları olmaz ve aileler üzerinde tıbbi, adli ve kolluk baskılarını kullanmazdı. Burada asıl amaç bu ilaçlar için bir şekilde müşteri (sahte hasta) yaratılması ve ilacın bu şekilde düzenli olarak satılmasıdır. 

         Avrupa Biyotıp Sözleşmesi (Biyoloji ve Tıbbın Uygulanması Bakımından İnsan Hakları ve İnsan Haysiyetinin Korunması Sözleşmesi) 3.12.2003 tarihinde TBMM’de onaylanarak (İnsan Hakları ve Biyotıp Sözleşmesinin Onaylanmasının Uygun Bulunduğuna Dair Kanun -Kanun No. 5013) kanun haline gelmiştir. Bu kanunun 5. Ve 6. Maddesi gereğince “Sağlık alanında herhangi bir müdahale, ilgili kişinin bu müdahaleye özgürce ve bilgilendirilmiş bir şekilde muvafakat etmesinden sonra yapılabilir.” Anayasa’nın 90. Maddesi gereğince “Usulüne göre yürürlüğe konulmuş milletlerarası andlaşmalar kanun hükmündedir. Bunlar hakkında Anayasaya aykırılık iddiası ile Anayasa Mahkemesine başvurulamaz.”

Biyotıp Sözleşmesi ve Kanunu gereğince ailenin izni ve onayı olmadan, yenidoğan bebeklerden topuk kanı alınması için aileler üzerinde baskı kurulması bir suçtur. Aile hekimlerinin, Cumhuriyet Savcılarının ve Mahkemelerin topuk kanı taraması için aileleri zorlaması da TCK’na göre bir taksir, tıbbi taciz ve şiddet eylemidir.   

Valilik onayları ile ve büyük belediyeler desteği ile sürdürülen SMA dilendiricilik faaliyetleri de şu an SUT’de bulunmayan Zolgensma ilacının da    SUT’ne eklenmesi için yapılmaktadır. Amaç bu ilacın da satılmasıdır.             

SAĞLIK BAKANLIĞI SMA İLAÇLARININ SATILMASI İÇİN NEDEN BÜTÜN GÜCÜ İLE MÜCADELE VERMEKTEDİR?  

Pahalı bir ilaç veya tedavinin fiyatı sorgulandığında kişilerin tepkisi genellikle “İnsanlar ölsün  mü?” şeklindedir. SMA ilaçlarının hiçbirisinin bu hastalığı iyileştirmediğini, ölümleri ve sakatlıkları engellemediğini yukarıda açıkladım. Bu durum ilaç firmaları tarafından da kabul edilmektedir.

SMA hastalığını hiç iyileştiremeyen bu ilaçların fahiş fiyatlarla satılması için yapılan savaşın nedeni bu ilaçların fahiş fiyatlarıdır.

Rakamlar bir şey ifade etmeyebilir! Tek dozla ne alınabilir?

 Örnek olarak iki otomobil markasının fiyatını aldım:

MERCEDES A 200 AMG

2.592.000 TL

TOGG V1 RWD Standart Menzil 

     1.440.600 TL

 

İLAÇ

FİYATI (tek doz)TL

      MERCEDES (adet)

     TOGG (adet)

SPINRAZA

    2.992.270

      1.15 mercedes

      2.0    Togg

EVRYSDI

  12.898.988

      4.9 mercedes

      8.95  Togg

ZOLGENSMA

  79.670.220

    30.7 mercedes

    55.3    Togg

        KRT TV’nin haberine göre: Ankara Büyükşehir Belediye Başkanı Mansur Yavaş, İstanbul Büyükşehir Belediye Başkanı Ekrem İmamoğlu ve İzmir Büyükşehir Belediye Başkanı Tunç Soyer, Milli Piyango'nun Türkiye Varlık Fonu'na aktarılan 75 milyon TL'lik ikramiyesi için sosyal medyada başlatılan "75 milyon TL, SMA hastası çocukların tedavilerine harcansın" kampanyasına destek vermiştir.  

https://www.krttv.com.tr/uc-buyuksehir-belediye-baskanindan-sma-kampanyasina-destek#google_vignette

Spinraza’nın bir hastanın ilk yıl tedavi maliyeti  17.953.620 TL’dir.   Millli Piyango’nun Türkiye Varlık fonuna aktarılan parası ile ancak 4.17 hastanın bir yıllık Spinraza tedavisi karşılanabilir. Belediye başkanları bu paranın SGK’ya aktarılmasını önermiyor. SGK diğer iki ilacı zaten ödüyor. Bu durumda bu paranın Zolgensma için düzenlenen dilendiricilik faaliyetlerine aktarılacağı tahmin edilebilir. Belediye Başkanları  SMA ilaçlarının SGK vasıtası ile sular seller gibi satıldığını bilmiyor.

Zolgensma’nun fiyatı 79.670.220 TL ‘dir. Varlık fonuna aktarılacak para ile ancak bir hastanın tek doz Zolgensma tedavisi yapılabilir. Bu, Mansur Yavaş, Ekrem İmamoğlu ve Tunç Soyer’in SMA konusunda da hiçbir fikirlerinin olmadığını, hesap bilmediklerini de gösterir. Yardım faaliyeti denince, siyasi partilerin ve belediye başkanlarının  aklına büyük ilaç firmalarına para aktarılması dışında bir şey gelmiyor! 

Ankara Büyük Şehir Belediyesinin SMA kampanyası sayfaları: https://www.ankara.bel.tr/sma

https://www.ankara.com.tr/izle/sma-nin-farkindayiz-1580  (Videoda SMA  hastalığının iyileştirici bir tedavisi bulunmadığı söyleniyor. O zaman neden bu pazarlama faaliyetine katılıyorsunuz?

         UYGULANAN SAĞLIK SİSTEMİ SMA İLAÇ DOLANDIRICILIĞINI TEŞVİK EDEN BİR SİSTEMDİR

         Topuk kanı taramaların amacı SMA ilacı kullanılabilecek yenidoğanların bulunmasıdır. Türkiye’de uygulanan sağlık sistemi hasta bulma, teşhis, tedavi ve diğer konularda her türlü dolandırıcılık ve sahteciliğe müsait bir sistemdir. Bu nedenle  önce mevcut sağlık sisteminin işleyişinin bilinmesi gerekir.

         Bu sağlık sisteminin özellikleri şunlardır: 1) Bu sistem merkezi sigorta sistemine bağlı, sözleşme ve protokolle sağlık hizmeti satın alınması sistemdir. 2) Satılan sağlık hizmetinin hiçbir bileşeni yerinde denetlenmez ve incelenmez. Sistem beyana dayalı bir sağlık hizmeti satın alım sistemidir. Daha anlaşılabilir bir şekilde söylersek; bu sistemde SHS’nın sahte, gerçek olmayan, naylon fatura düzenleme hakkı verilmiştir. Sistem böyle kurulduğu için naylon fatura düzenlemek de bir suç değildir. Sağlık kuruluşları SGK’nun MEDULA sisteminde hastanın TC Kimlik Numarası ile provizyon aldıktan sonra hastaya tek taraflı beyan ile yaptıkları ve yapmadıkları her işlem için fatura düzenleyebilir ve bunları internet üzerinden MEDULA sistemine yükler. SGK çoğunun gerçek tıbbi işlemlerle ilgisi olmayan bu faturaları gerçek fatura gibi kabul etmek zorundadır.  Sağlık Kuruluşu tahsil etmek istediği tutara göre fatura düzenler. Bunlar aylık dönemler halinde MEDULA sistemine yüklenir. Bu faturaların % 5’i üzerinden sağlık kuruluşunun gönderdiği faturalar üzerinde göstermelik bir hak ediş denetimi yapılır. Devlet Hastanelerinde bu denetim de yapılmaz. Bu pahalı ilaçlar bir devlet hastanesinde veya Şehir Hastanesinde yapılmış ise, kişi ölünceye kadar bu tanıların doğru olup olmadığı; böyle pahalı bir ilaca gerek olup olmadığı sorgulanamaz. 3) Birçok belediye başkanını, siyasi parti liderini, önemli medya yazar ve sunucularını bu pazarlama faaliyetinde kullanmayı başaran firmalar pek ala SMA testinin yapıldığı laboratuvar yetkililerini satın alarak sahte SMA hastalık test sonuçları ürettirebilir. Topuk kanı taramasında alınan kan yerine SMA’lı olduğu önceden bilinen kişilerden alınan kanlar kullanılarak doğrudan bir SMA teşhisi konulmasına da çalışılabilir. Bu tür sahtecilikleri ortaya çıkarmak imkânsızdır. Yenidoğan çetesi soruşturmasında bazı çete üyeleri laboratuvar testlerinin geriye doğru değiştirtebildiklerini ve istedikleri gibi test sonuçları temin edebildiklerini de belirtmişlerdi. Sistem buna müsaittir. Gen testi yapan laboratuvarların ilaç firmaları ile ilgisinin olmaması mümkün değildir. 4) Bir SMA hastalığı raporu olan yenidoğan için SGK’ca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporu düzenlenir. İlaç kullanım raporu düzenlendikten sonra resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için bu ilaçlar ayrı ayrı reçete edilebilir. Tahlili yapan, sağlık kurulu raporunu düzenleyen ve reçete yazan kişiler genellikle bellidir. Bunlar bu işten para yiyebilecek şanslı kişilerdir. Benzeri yolsuzluklar organ naklinden sonra doku reddini engellenmesi için kullandırılan ilaçlarda çok fazla görülmüştür. Özel durumda kullanılacak pahalı ilaç ilaç kullanım raporu ve reçete ile hasta veya onun adına birisi tarafından alınır. Hastada kullanılmaz. Bu ilaçlar daha sonra yurt dışına ihraç edilir. Burada da bebek için SMA ilacı alınır. Kullanılmaz. Tedavi yapılmış gibi gösterilir. İlaç tekrar piyasaya sürülür. Bu engellenemeyecek çok kolay bir dolandırıcılık yöntemidir.  Bu hekimler bebeğin gerçekte SMA hastası bile olmadığı zaten biliyor olacaklardır. Tek bir ilacın fiyatı ve dağıtılacak komisyonlar bile bu işlemleri yapma yetkisi olan laboratuvar ve hekimlerin ahlakını bozacak derecede yüksektir.Sağlık hizmetlerinde dolandırılık gerçekte mevcut olmayan bir hastalığın veya tıbbi durumun varmış gibi kabul edilmesi, tedavi yapılmamışsa yapılmış gibi gösterilmesi; yapılmış ise en pahalı ürün ve ilaçlar kullanılmış gibi fatura düzenlenmesi; mükerrer fatura düzenlenmesi; işlemlerin bölünerek farklı bir şeymiş gibi tekrar fatura edilmesi gibi yöntemlerle olmaktadır. 5) Bu sistemde kimse SMA teşhisinin ne kadar doğru ve kesin olduğunu; yenidoğanda gerçekte bir SMA hastalığının bulunup bulunmadığını; eğer normal bir yaşam süreceği için ilaç kullanım endikasyonu hiç olmayan SMA 3 ve 4. Tiplerinin bulunup bulunmadığını sorgulamayacaktır. Tedaviler devam ettikçe hastaların ebeveyni de bu durumu anlayarak  hakkımı vermezseniz ilaç almak için başvurmam diyerek onlar da bu ticaretten pay istemeye başlayacaklardır. Hemofili hastalarında da faktör VIII ilaçları benzer bir şekilde sürekli kullanılan ilaç gibi fatura edilmektedir. Hemofili hasta ebeveynleri bu ilaçları düzenli yazdırmak ve almak için firmalarla işbirliği içinde çalışmakta ve bu hastalara ilaç kullanım raporları  düzenli olarak hiç kullanılmayan faktör VIII ilaçları satılmaktadır. 

         SONUÇ

         Sağlık Bakanlığının 01.02.2025 tarihinde yaptığı açıklama ile SMA ilaçlarının ikisinin ABD’de ruhsat alır almaz Türkiye’de SUT’ne eklendiği ve topuk kanı taramaları ile gen testleri ile hasta olduğuna karar verilen bebeklerde nerede ise zorla kullandırılmaya başlandığı ortaya çıkmıştır.  

         Bu durumda her sokakta yapılan SMA ilaç dilendiricilikleri konusunda Sağlık Bakanlığı’nın Valilikleri ve belediyeleri neden uyarmadığı ve bu dilendiricilik faaliyetlerine neden izin verildiği; bu konularda halka neden bilgi verilmediği sorgulanmalıdır. 

Bazılarına göre Türkiye’nin çözümlenmemiş tek sağlık sorunu Zolgensma’nın SUT’ne eklenmemesi ve HPV aşılarının bedelinin SGK tarafından karşılanmaması olmuştur.

Başka türlü olamazdı: Günümüzde Türkiye’de uygulanan sağlık sistemi tıp karteli olarak bilinen, merkezinde ABD’nin bulunduğu çok uluslu büyük ilaç ve tıbbi malzeme firmalarının, hiçbir gerçek hastalığı iyileştirmeyen, sahte tıbbi ürünlerinin, sahte sağlık sorunları ve uyduruk hastalıkların tedavisi gerekçe gösterilerek,  firmaların belirlediği fiyatlarla, serbestçe ve olabildiğince fazla miktarda satılması (tedavi ediliyor diyerek kullandırılması) için düzenlenmiş bir sağlık piyasası sistemidir. Bu sistem gerçekte bir sağlık sistemi değildir. Bu sistem gerçek hastalık ve sağlık sorunları ile ilgilenmez. Modern tıp aslında bir tıp değildir.

Daha kısa bir şekilde söylersek bu sağlık sistemi aslında sağlık emperyalizmidir. Dünya Bankası ile imzalanan uzun vadeli anlaşmalar ve taahhütler nedeni ile bu sistemden kurtulmamız mümkün görünmemektedir. Bu sistem ile, etkisi olmayan ve işe yaramayan tıbbi ürünlerin satışı ve pazarlaması yolu ile büyük ilaç firmalarına sürekli servet aktarılmaktadır. Sağlık sistemi, Sağlık Bakanlığını, Belediyeleri, siyasi partileri, TV kanallarını pazarlamacılık faaliyetinde kullanmaktadır. Türkiye’de Bakanlıkların ve Belediyelerin geldiği durum budur!

Bu nedenle; SMA ilacı kullandırılacak bebeklerin bulunması için yapılan topuk kanı taramalarına son verilmelidir. Topuk kanı taramasından SMA hastalığı çıkarıldığı zaman ailelere yapılan baskılar, şiddet , eziyet, mahkumiyet ve kayyum kararları da kendiliğinden sona erebilir.

Günümüzde hastalık sayılarında düzenli bir artış yoktur. Bilinen gerçek hastalıkların çoğunun sanıldığının aksine iyileştirici bir tedavi yöntemi ve ilacı mevcut değildir. Bunların tanı yöntemleri mevcut olsa da oluşum mekanizmaları da çok iyi bilinmemektedir ve belirlenememiştir.  Sahte hastalıklar ve sağlık sorunları adından da anlaşılabileceği gibi zaten hastalık değildir. Bunlar için yapılan bütün tetkik ve tedaviler gereksizdir. Durum böyle olduğu halde ilaç ve tıbbi malzeme firmaları her gün tedavisi mümkün olmayan hastalıklar için birçok yeni ilaç/ürün üretmekte, bu ürünler için FDA’dan kolayca ruhsat almaktadır. Bu sahte ilaçlar hemen ölümcül bir hastalığı iyileştiren mucize tedaviler olarak piyasaya sürülmekte ve pazarlanmaktadır. Çok hayati ve yaşam kurtarıcı ilaçlar olarak piyasaya sürülen bu ilaçlarla yapılan tedaviler gerçekte hiçbir iyileşme yapmadıkları gibi, kısa ve uzun vadede neden oldukları komplikasyon ve ölümler nedeni ile hastalara da zarar vermektedir. Günümüzün sağlık sisteminde amaç, kullanılan ilaç, tedavi yöntemi ve girişimin yeni hastalık ve sorunlara yol açmasıdır. Bu şekilde başka ürünler için de müşteriler ortaya çıkacaktır. Reklam ve tanıtım kampanyalarına katılanlar bu ilaçların yol açtığı sağlık sorunları üzerinde durmamaktadır. 

         Uluslararası büyük ilaç firmaları kâr amacı ile çalışan ticari kuruluşlardır. Tek amaçları para kazanmak olduğu için bunların derdi herhangi bir hastalığı iyileştirecek ilaç üretmek değildir. Bunlar gen tedavisi, akıllı ilaç, vb. gibi satış kampanaları ile hiçbir yararı olmayan sözde tıbbi ürünlerini satın alacak kişilerin peşindedir. Bu ilaçların satılması için sahte bilimsel gerekçeler ve masallar  anlatılmaktadır. Nitekim şu anda, FDA tarafından onay verilen 18 gen tedavisi ilacı daha müşterilerini beklemektedir.   https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products

         Bu nedenle halkın uygulanan bu sağlık sisteminin neden kurulduğunu; bu sistemin bir sağlık sistemi olmadığını, yapılan kampanyaların ve taramaların bir ticari pazarlama yöntemi olduğunu anlaması gerekir. Yoğun ve düzenli dezenformasyon ve yalan propaganda halkın bu sistemi anlamasını engellemektedir. Birçok kişi ne yaptığını bilmeden Zolgensma ilacının SUT’ne eklenmesi için faaliyet göstermektedir.  Amacımız Zolgensma ilacının SUT’ne eklenmesini sağlamak değil, diğer iki ilacın da SUT geri ödeme listesinden çıkarılması olmalıdır. Türk halkının geleceği sadece SMA ilaçları değil, Tıp Kartelinin hiçbir hastalığı tedavi etmeyen ve hiçbir yararı olmayan diğer tıbbi ürünlerinin, teşhis ve tedavi yöntemlerinin ve ameliyatlarının Türk halkına serbestçe kullanılmasının engellenmesine bağlıdır. 

     Türkiye’de uygulanan bu sağlık sisteminin tek başına Türkiye ekonomisini ve devletini çökertebileceği açıktır.

Uygulanan sağlık sistemi ortadan kaldırılmadan, tıp kartelinin hiçbir işe yaramayan ve hiçbir tıbbi yararı olmayan ilaçlarının halka kitlesel olarak kullandırılması engellenemez.   01.04.2025

 

 

  


DÜNYANIN EN PAHALI İLAÇLARI NASIL SATILIYOR? SMA HASTALIĞI ÜZERİNDEN İLAÇ PAZARLAMASI

         DÜNYANIN EN PAHALI İLAÇLARI NASIL SATILIYOR? SMA HASTALIĞI ÜZERİNDEN İLAÇ PAZARLAMASI William Osler’in zihin açıcı bazı özlü sözl...