DÜNYANIN EN PAHALI İLAÇLARI NASIL SATILIYOR? SMA HASTALIĞI ÜZERİNDEN İLAÇ PAZARLAMASI
William
Osler’in zihin açıcı bazı özlü sözleri:
·
Tıp bir belirsizlik bilimi ve bir
olasılık sanatıdır.
·
İyi hekim hastalığı tedavi eder; büyük
hekim ise hastalığı olan hastayı
tedavi
eder.
·
Bir hastanın ne tür bir hastalığa sahip
olduğundan çok, nasıl bir
hastalığa
sahip olduğunu bilmek çok daha önemlidir.
·
Hekimlik bir sanattır, ticaret değil; bir
çağrıdır, iş değil; kalbinizin aklınızla
eşit
şekilde kullanılacağı bir çağrı.
William Osler
Şu
an iyileştirici bir özelliği olmayan SMA ilaçlarının ve kanseri önleme
konusunda etkisi olmayan HPV aşılarının satılması Türkiye’nin en önemli sağlık
sorunu gibi gösterilmektedir.
Siyasi
partiler, belediye başkanları, TV kanalları SMA ilaçlarının satış ve pazarlama
faaliyetinin içindedir. Başta üç büyük şehir belediye başkanları olmak üzere
birçok belediye ve valilikler SMA hastaları için dilendiricilik yoluyla para
toplama faaliyetlerine bizzat katılmaktadır. Bu SMA ilaçlarının bedelinin SGK
tarafından ödenmediği yalanları ile dilencilik faaliyetleri örgütlenirken,
diğer taraftan topuk kanı taraması ve sadece genetik teste göre SMA’lı olduğuna
karar verilen yeni doğanlarda baskı ve tehditle SMA ilacı olan
Spinraza’nın kullanıldırılmasına
başlanmaktadır. Pazarlama tekniklerini bilen bir kişi bu tarama faaliyetinin
SMA ilaçları için bir müşteri yaratma faaliyeti olduğunu kolayca anlayacaktır.
SMA hastalığı ve tedavisi tıbbi değil, ticari ve siyasi bir konudur. Bunun anlaşılması için bu amaçla üretilen ilaçların fiyatlarını aklımızda tutmak gerekir.
SMA TEDAVİSİ İÇİN SATILAN İLAÇLAR VE İLAÇLARIN FİYATLARI
|
01.04.2025
tarihinde Euro kuru: 40.99 TL 1. NUSINERSEN SODIUM (SPINRAZA) * 73.000,00 € (SUT
EK-4-C YURT DIŞI İLAÇ FİYAT LİSTESİ FİYATI)= 2.992.270
TL. İlk
altı dozun fiyatı: 17.953.620 TL.
İlaç tedavisi daha sonra da devam edecektir. 2. RISDIPLAM=EVRYSDI * Tek
doz fiyatı: 340 000 $ X 37,9382 = 12.898.988 TL (1 dolar 37,9382 TL) 3. ONASEMNOGENE
ABEPARVOVEC- ZIOI= ZOLGENSMA * Tek doz fiyatı: 2 100 000 $ X 37,9382 = 79.670.220 TL |
Sağlık Bakanlığı
01.02.2025 tarihinde bütün dünyada kullanılan Nusinersen ve Risdiplam etken maddeli iki
ilacın Türkiye'de de erişime açık olduğunu; Nusinersen ’in 2017 yılında
Yurt Dışı İlaç Listesi'ne eklendiğini;
Risdiplam’ın da 2020'de listeye eklendiğini açıklamıştır. SMA
ilaçlarından SPINRAZA ve RISDIPLAM SGK,
(SUT) geri ödeme listesinde olduğu belirtilmiştir.
Bu sürekli olarak
SGK SUT’ne eklenmediği yalanı ile yapılan propagandaların aksine SMA
ilaçlarının Türkiye’de çok önceden gen testine göre hasta olanlarda
kullanılmaya başlandığının bir itirafıdır.
SMA
hastalığı 1890’lı yılların başlarında Johann Hoffman ve Guido Werdnig adlı
bilim insanları tarafından tanımlanmıştır. SMA hastalığı ve ilaçlarının satış faaliyetleri
başlamadan önce hekimler ne böyle bir hastalığı biliyordu ne de böyle bir hasta
görmüştü. İlaç firmaları bu hastalık
için genetik testleri ve ilaçları ürettikten sonra hastalığın tanıtımına
başlanmıştır. Bu açıdan SMA hastalığının ilaç için yeniden tanımlanan ve
kurgulanan bir hastalık olduğunu söyleyebiliriz. Bu ilaçların satılması için bu
nadir hastalığa sahip olanlar veya sahip olabileceği varsayılan kişilerin de bulunması
gerekmektedir.
Bugün
bütün aileler yenidoğan bebeklerinde topuk kanı taraması yaptırmaları için
zorlanmaktadır. Aile hekimleri, Savcılar
ve hakimler aileleri korkutmakta ve bebekler için kayyum kararları
alınmaktadır. Aileler üzerinde topuk kanı taraması için baskı yapılmasının
amacı, klinik olarak hasta olmasa bile, gen testine göre hasta kabul
edilebilecek ve bu gerekçe ile kendisinde SMA ilacı Spinraza kullandırılacak
bebek taranmasıdır
SMA
ilaçlarının pazar hedefi sanıldığı gibi sadece yenidoğan SMA’lı hastalar
değildir. Kendisinde SMA bulguları olmayan fakat gen testi ile SMA hastası olduğu
varsayılan kişiler ilacın potansiyel müşterisidir. Gen testi ile SMA’lı kabul
edilen bebeklerin bazılarında ileri yaşlarda SMA belirtileri görülebileceği varsayılmaktadır.
Bunların bazılarında ve belki de hiçbirinde hastalık kliniği görülmeyecektir. Amaç ilacın ileri yaşlara kadar hatta ömür
boyu kullandırılmasıdır.
Burada ortada bir hastalık yokken, hastalığı
düşündürecek belirti ve bulgular olmadan, sadece gen testi ile bazı kişiler
hasta kabul edilmesi ve bunların ilaç kullanmaları için zorlanması söz
konusudur. Bu hastalık ve tedavi kavramları için yeni bir aşamadır. Bu
yeni anlayışa göre: Kişi klinik belirti ve bulgular olmadan hasta kabul
edilebilir ve belirlenen hastalık için tanımlanmış tedaviye hemen
başlanılabilir. Bilindiği gibi gerçek hastalıklar henüz başlamadan, hastalık
saptanabilir hale gelmeden, klinik belirti ve bulgular olmadan teşhis ve tedavi
edilemez.
Bildiğimiz
tıp uygulamasında; kişi hasta olur, hastalık belirti ve bulguları başlar, hekim
muayene ile hangi hastalıkların var olabileceğine karar verir ve kendi koyduğu
tanıya göre tedavi şeklini belirler.
Aynı hasta farklı hekimlerce muayene edildiğinde teşhisler
değişebileceği gibi, hepsi aynı teşhisi koysa bile tedaviler değişebilmektedir.
Ortada gerçek bir hastalık olmadan yapılan bütün tetkik ve tedaviler bu nedenle
gereksiz tetkik ve tedavilerdir. Gen
testi sonucuna göre hastalık tanımlanmasında hastalık belirti, bulguları ve
kliniği yok. Kişi hasta olmadığı için bir hekimin muayene etmesine, teşhis
koymasına da gerek yok. Hastalık gen
testi ile belirlenecek ve bu test sonucuna göre tedavi için belirlenen
ilaç kullandırılacaktır. Bu kısaca kullandırılacak ilaca göre teşhis konulması
ve ilacın kullandırılması işlemidir. Bu süreçte aslında hekim yoktur.
SMA
hastalığının birçok farklı türü vardır. Farklı türlerde hastalığın
belirtilerinin ortaya çıkma süreleri:
·
SMA Tür 2: 6 ila 18 aydan sonra
·
SMA Tür 3:
18 aydan sonra
·
SMA Tür 4: 21-30 yaşından sonra
Topuk kanı taraması ile SMA hastası olduğuna
karar verilen bebeklerin
çoğunda bebeklik döneminde hiçbir
belirti görülmeyecektir. Bunlarda ileride de SMA gelişip gelişmeyeceği belli
değildir. Çünkü bu bebekler uygulanan gen tahlili yöntemine ve sonucuna göre
hastadır.
SMN genine bağlı olmayan SMA hastalık türleri
de vardır.
(https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-1172-6-71/tables/2 )
SMA ilaçlarının
ruhsatlandırma çalışmalarında ve FDA
dosyalarında
ilaçların
etkinliği SMA Tür 1 bebeklerdeki ilk bir iki yılda görülen fiziksel durum gelişmelerine
göre gösterilmeye çalışılmıştır.
Başlangıçta sadece Tür 1 bebeklerdeki
gevşekliklerin ve kuvvetsizliklerin düzeltilmesi için önerilen veya böyle
gösterilen bu ilaçlar daha sonra diğer SMA türlerinde de ileride gelişebilecek
adale gevşekliklerinin önlenmesine (profilaktik) yönelik olarak da önerilmeye
başlanmıştır. Bu, ciddiye alınabilecek semptomatik bir etkisi dahi olmayan bu
ilaçların ileride hasta olabileceği varsayılan kişilererde de ömür boyu
kullandırılmasının amaçlandığını göstermektedir. Bir pazarlama tekniği olarak, ‘İlaçlara
ne kadar erken başlanırsa ilacın etkisinin o kadar fazla olacağı’
varsayımı ile sağlıklı kişilerde yıllarca ilaç kullandırılması
sağlanmıştır.
Bu
yöntem -yani klinik olarak hasta olmayan kişilerin tahlil yöntemi ve sonucuna
göre hasta kabul edilmesi- sahte kovid
salgını döneminde yaygın olarak denenmiştir. Tamamen sağlıklı kişilerde tanısal
olmayan PCR testleri ile tarama yapılarak test sonuçlarına göre binlerce kişide
kovid hastalığı olduğu varsayılarak bunlar karantinaya alınmış ve tedavi için
önceden belirlenmiş ilaçlar kullandırılmıştır. SMA tedavileri de böyle
tedavilerdir.
İyileştirici
hiçbir özelliği olmayan SMA ilaçlarının bu şekilde kullandırılması aslında küresel
anlamda bir nitelikli dolandırıcılık faaliyetidir.
BU KONULARI AYRINTILI OLARAK İNCELEYELİM: SMA
NASIL BİR HASTALIKTIR
SMA
hastalığı resesif gen taşıyan anne ve babalardan doğan bebeklerde görülebilen
iyileştirici bir tedavisi olmayan genetik hastalık olarak tarif
edilmektedir.
SMA Türkiye'de Gevşek Bebek
Sendromu olarak da bilinir. Omurilikteki ön boynuz denilen bir
bölgedeki hareket (motor) sinir hücrelerini etkileyen bir hastalık olarak
tanımlanmıştır. Medscape’e göre Birleşik Devletlerde; Spinal
müsküler atrofiler, kistik fibrozdan sonra en sık görülen ikinci otozomal resesif kalıtsal hastalıktır. Akut infantil (bebeklik) başlangıçlı SMA
(tür I) 10.000 canlı doğumda yaklaşık 1'ini etkiler; kronik formlar (tür II ve
III) 24.000 doğumda 1'ini etkiler. SMA tür I ve III'ün her biri vakaların
yaklaşık dörtte birini oluştururken, SMA tür II en büyük gruptur
ve tüm vakaların yarısını oluşturur. Türkiye’de veya farklı ülkelerde
hastalığın görülme oranları farklıdır. SMA hastalığı için bildirilen bu
rakamlar esas olarak gen testlerine göre hasta olduğuna karar verilen
kişilerden oluşmaktadır.
https://emedicine.medscape.com/article/1181436-overview#a6?&icd=login_success_email_match_fpf
SMA 1 ve 2. TÜRLERİNDE
GÖRÜLEBİLECEK BAZI BELİRTİ VE BULGULAR ŞUNLARDIR:
• Sarkık veya zayıf kollar ve bacaklar
• Hareket sorunları - oturma, emekleme veya yürüme
gibi zorluklar
• Seğirme veya titreyen kaslar (titreme)
• Kemik ve eklem sorunları - alışılmadık şekilde
eğimli omurga (skolyoz) gibi
• Yutma sorunları
• Nefes almada zorluk
• SMA, zekâyı etkilemez veya öğrenme güçlüklerine
neden olmaz. SPİNAL
MUSKÜLER ATROFİ HASTALIKLARININ
SINIFLANDIRILMASI:
• Tür I. Werdnig-Hoffman hastalığı veya
infantil başlangıçlı SMA olarak
da
adlandırılır. SMA hastalarının %50’sinden
fazlası bu gruptadır. Hastalık başlangıcının yaşamın ilk altı ayı içinde belirtileri
başlar. Bu çocuklar asla oturamazlar. Tür I bebeklerin genellikle yoğun bakım
servisinde yaşatılabilirler. Destekleyici
bakım yapılsa bile genellikle ilk 2 yıl içinde ölmektedir. Daha ciddi
vakalarda, belirtiler doğumdan önce veya hemen sonra bile ortaya çıkar (Tür 0
veya 1A). Bebekler yutma ve nefes almada
zorluk çekebilir ve çok fazla hareket etmeyebilir. Kronik kas veya tendon
kısalmaları görülür.
• Tür II. orta şiddetli bir SMA
türüdür. Bunlar oturabilir ama hiçbir zaman yürüyemez. Genellikle altı
aydan sonra belirtiler ortaya çıkar. Bu Tür çocukların çoğu desteksiz oturabilir, ancak
yardım almadan ayakta duramaz veya yürüyemez. Ayrıca nefes almakta zorlanabilirler. Genellikle ergenlik veya genç
yetişkinliğe kadar yaşayabilirler.
• Tür III. ’e Juvenil SMA-Kugelberg-Welander
hastalığı da denir. Çocukları etkileyen en hafif tiptir. Hastalığın
belirtileri genellikle
18 aylıktan sonra ortaya
çıkar. Bu tip çocuklar kendi
başlarına yürüyebilir ancak koşmakta, sandalyeden kalkmakta veya merdiven
çıkmakta zorlanabilirler. Ayrıca skolyoz
(omurganın eğriliği), kontraktürler ve solunum yolu enfeksiyonları da
olabilir. Bu türde olan hastaların normal bir ömrü vardır. SMA ilaçları skolyozları engellemez.
• Tür IV. Nadirdir ve genellikle hafiftir. Belirtiler
genellikle 30 yaşından sonra ortaya
çıkar. Semptomlar hafif veya
orta şiddette bacak kası güçsüzlüğü, titreme ve hafif solunum problemlerini
içerir. Semptomlar zamanla yavaş yavaş kötüleşir. Bu tip SMA lı kişilerin
de normal bir ömrü vardır.
SMA 1, 2, 3 ve 4 türleri,
SMN1 genindeki değişikliklerden (genetik değişiklikler olarak da bilinen
patojenik varyantlar) kaynaklandığı ve otozomal resesif bir şekilde geçtiği;
buna yakın ilgili diğer SMN2 geninin ekstra
kopyalarının SMA'nın şiddetini değiştirdiği belirtilmektedir.
https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7674/spinal-muscular-atrophy
SMA
Tür 1’li bebeklerin doğumdan sonra birkaç yıl içinde ölecekleri bilindiği için
SMA ilaçlarının temel müşterisi laboratuvar testine göre hasta kabul edilen ve ileri
yaşlara kadar sorunsuz yaşayacağı bilinen diğer sağlıklı kişilerdir. Pazarlama
varsayımına göre bu kişiler ömür boyu ilaçları kullanmazlarsa günün birinde Tür 1 bebekler gibi kötürüm olabilir!
[
https://www.nhs.uk/conditions/spinal-muscular-atrophy-sma/ ]
SMA’nın dört türünde de
SMN1 ve SMN2 genindeki bozukluklar saptanarak tanı konulmaktadır. Bu dört türde
de aynı genetik bozuklukların var olduğu kabul edilmektedir. SMA hastalarının
kliniği ve yaşam süreleri çok farklı olduğu gibi bazıları hiçbir belirti
göstermeden normal bir hayat da sürebilmektedir. Bu da SMN1 ve SMN2 geninin SMA
kliniğini tam olarak belirlemediğini, genetik teste göre hastalık ile gerçek
hastalığın farklı olduğunu göstermektedir.
https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7674/spinal-muscular-atrophy
Gen
testi ile SMA hastası olduğuna karar verilen bir yenidoğanda hangi tür SMA
hastalığının olduğunu gösteren bir test veya test kriteri yoktur. Kişinin
fiziksel durumu, klinik bulguları ve yaşam süresine göre hangi gruba girdiği
belirlenebilir. Gen testine göre SMA hastalığının olduğu söylenen bir kişide
SMA hastalığına ait hiçbir belirti görülmeyebilir de.
SMA HASTALIĞI NASIL
ANLAŞILIR
SMA hastalığı, diğer hastalıklar gibi hastalık
başladıktan sonra gösterdiği belirti ve bulgulara bakılarak teşhis edilebilir. Edilmesi
gerekir. Tamamen sağlıklı bir bebeğe SMA testleri ile hastalık tanısı konulması
ve tedaviye başlanması tam anlamı ile bir dolandırıcılıktır. Gerçekte hasta
olmadığı halde, yanıltıcı tahlil sonucuna göre hasta kabul edilen kişiler
normal bir yaşantı sürecektir. Kullandırılan bu pahalı ilaçların iyi edici
hiçbir özelliği olmadığı için; SMA hastası olduğuna karar verilen bu kişilerin
normal bir hayat sürmesi bu ilaçların sözde olumlu etkileri lehine
yorumlanacaktır. Bu ilaçların uzun süre kullanımlarında ne kadar etkili olduğu
hiç gözlenmemiştir. Bu sadece ticari bir varsayımdır.
SMA’li hastalar
fonksiyonel durumlarına göre oturamayanlar,
oturabilenler ve yürüyebilenler
olarak sınıflandırılırlar.
https://practicalneurology.com/articles/2019-aug-july/spinal-muscular-atrophy
I. Türün
genellikle 6 aylıktan önce belirti verdiği;
Tür ll’nin 6 ila 18 aylıkken fark edilebildiği; Tür III’ün 18 aylıktan
sonra ortaya çıktığı; Tip IV’ün de
genellikle 21-30 yaşından sonra belirti verdiği göz önüne alındığında 1. Tip hariç diğer türlerinin hemen ortaya
çıkmadığı görülecektir. Klinik türler de yukarıdaki belirtilere göre
sınıflandırılmaktadır.
SMA
gen testleri SMA türlerini veya türlerini belirleyemez. Belirlenmesine
gerek de yoktur. SMA testi müspet olan yani SMA hastası olduğuna karar
verilen bir kişide bu dört SMA türünden birisi mevcut olabilir. Bunların hepsi ilaç kullandırılacak
müşteridir. SMA ilacına hemen başlanır.
SMA
kampanyalarını izleyen ve yalan propagandaları dinleyen bir kişi bu SMA
ilaçları ile sadece SMA 1 veya 2 hastalığı olan bebeklerin tedavi edilmesinin
amaçlandığını sanabilir.
Laboratuvar testi ile bir şekilde SMA teşhisi
konulmuş veya yenidoğanda SMA
hastalığı bulunduğuna karar verilmişse, hiçbir belirti ve bulgu olmadan bu
ilaçların kullanılmasına hemen başlanır. Kişide daha sonra SMA belirti ve bulguları hiç
görülmezse bu ilacın etkisine bağlanır. İlaç etkili olmuştur. İlaca rağmen
kişide daha sonra adele gevşekliği gelişirse bu da ilacın etkisine
bağlanacaktır. Eğer ilaç olmasaydı bu kişiler daha kötü ve kötürüm olacaktı,
tedavi bunu önledi diye açıklama yapılacaktır. Yalanların sonu yoktur.
Sadece genetik test sonuçlarına göre hastalığın teşhis edildiğini söylemek spekülatiftir. Çünkü test sonucuna göre SMA tanısı konulan bebeklerin çoğunda SMA kliniği, belirti ve bulguları görülmeyecektir.
YAŞAM SÜRELERİ
Spinal musküler atrofinin mortalite ve / veya
morbidite oranları, başlangıç yaşıyla
ters orantılıdır. Hastalığın başlangıç yaşı ne kadar erkense ölüm oranı da o
kadar yüksektir.
Yaşam
süresi açısından takip edilen 307 hastalık bir grupta;
SMA Tür 1a:
ortalama yaşam süresi 9 gün,
SMA Tür1b:
7.7
ay, (pahalı
ilaçlarla tedavi edilecek olanlar da erkenden
ölecektir)
SMA Tür 1c:
17.0
yıl.
SMA Tür 2a: %74.2’si 40
yaşına kadar yaşıyor, %61.5’i 60
yaşına kadar yaşıyor.
SMA Türler
2b, 3 ve 4: 60 yaşına kadar normal bir
yaşantı sürüyor.
SMA Türler
1c and 2a: Küçük yaşlardan itibaren mekanik ventilasyon
gerektiriyor.
https://n.neurology.org/content/94/15/e1634
SMA
HASTALIĞININ ÖNLENMESİ:
SMA, ebeveynlerinin her ikisinin de bu hastalığa neden olan hatalı bir bir gen van varsa, bir çocuk SMA ile doğabilir. Herkeste taşıyıcı olarak bilinen SMA geni yoktur. Hatalı gen her 40 ila 60 kişiden 1'i tarafından taşınmaktadır.
Hamilelik
düşünen bir kadın:
• Daha önce SMA'lı bir çocuğu varsa.
• Kadın ve erkeğin ailesinde bir SMA’lı bir çocuk
varsa
• SMA yönünden genetik bir test yapılması ve böyle
bir durum varsa doğumun
sonlandırılması gerekir.
• Burada SMA’lı olduğuna karar verilen fetüslerde SMA’nın hangi türünün olduğu
da kesin olarak belirlenemeyeceği için, normal bir
yaşam sürecek olan SMA 3 ve
4 hastalarının da doğumlarının engelenebileceği
tehlikesi vardır. Gebelerde SMA
testi yapmanın böyle tehlikeleri olduğu gibi, ilaç firmaları
teste göre SMA’lı
kabul edilen fetüslere ana karnında da ilaç kullandırmaya çalışmaktadır.
SMA TEDAVİSİ İÇİN FDA TARAFINDAN RUHSATLANDIRILMIŞ
İLAÇLAR:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-spinal-muscular-atrophy https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/209531s013s014lbl.pdf
SPINRAZA’nın,
vücutta üretilen tam uzunlukta hayatta kalma motor nöronu (SMN-2) proteininin
miktarını sürekli artırarak motor nöron kaybının altında yatan nedeni
hedefleyen bir antisens oligonükleotid (ASO) olduğu söylenmektedir.
İntratekal yolla Spinraza ilacı verilen,
altı yaşına kadar gelen çocukların bazılarında skoliozlar geliştiğini gösteren
hasta videoları izledim. Bu kişilerde skolioz gelişmesinin ilacın veya
kullanılan yönteme bağlı olarak gelişmiş olma ihtimali de söz konusudur.
Bebeklerin SMA’lı olarak doğduğu kabul edilse bile, skolioz gelişmesini
önleyemediğine göre ilacın en ufak bir iyileştirici ve önleyici etkisinin olmadığını
gösterir.
www.timeturk.com
isimli internet sitesi 06.01.2021 tarihli haber yorumunda SMA ilaçları için
şunları belirtmiştir:
“Hastalar
ilacı tüm yaşamları boyunca kullanmalı, bu ilaçla 10 yıllık bir tedavinin
maliyeti ise 10 milyon dolar civarında. (Gerçekte
daha fazladır.)
İlacın
etkinliği, kişisel farklılıklar, hastalık düzeyi, tedavi süresi ve tedavinin
başlama süresi nedeniyle hastalar arasında farklılık gösterir.
Uzmanlar,
kalıtsal yani kişiyi bebeklikten hayata etkileyen genetik bir hastalık olan SMA'ya
karşı geliştirilen ilaç ve tedavilerin etkinliğinin test edilemeyecek kadar
yeni olduğu ve bu nedenle "deneysel" uygulamalar olarak
değerlendirilmesi gerektiği konusunda uyarmışlardır.
ABD'deki
Tufts Üniversitesi'nde sağlık politikaları araştırmacısı olan James Chambers,
The Scientist dergisine verdiği bir röportajda ilaçların onaylanmasını
destekleyen çalışmaların yetersiz olduğunu ve;
Nadir
görülen herhangi bir hastalık için büyük ölçekli klinik denemeler yapmanın çok
az hasta olduğu için zor olduğunu da sözlerine eklemiştir.”
https://www.timeturk.com/en/sma-treatment-controversy-over-efficacy-price/news-26566
SMA TEDAVİSİ İÇİN
AETNA’NIN KOŞULLARI
AETNA, ABD merkezli bir sağlık sigortası şirketidir.
Türkiye’de pek bilinmese de AETNA geri ödeme koşulları sadece MEDICARE gibi ABD
sigorta şirketleri tarafından değil, bir çok ülkede kabul edilmektedir.
AETNA tedavi öncesi bebeğin temel motor yeteneğinin
belirlenmesi için Bebek Nörolojik Muayenesi bulgusunu; Fonksiyonel Motor
Ölçeğini, Nöromüsküler Bozuklukların Bebek Testi (CHOP-INTEND) motor klinik
olarak SMA kliniğini bulgularını; bebeğin daha önce SMA için gen replasman
tedavisi almamış olmasını şart koşmaktadır. AETNA teşhis için öncelikle klinik muayene bulgularını esas almaktadır. Bu, sadece test sonucuna göre
hasta kabul edilen kişilerin hasta olarak kabul edilmemesi anlamına gelir. (SGK
SUT bu açıdan AETNA ilkelerine benzemektedir.)
AETNA; gen replasman tedavisi aldıktan sonra klinik durumu kötüleşen bebeklerde tedaviye devam edilmesini uygun
bulmamaktadır. AETNA doğrudan topuk kanından SMA tespiti ile yapılan tedavileri
karşılamamaktadır. (Uygun bulunmaması bu tür tedavi faturalarınının ödenmemesi
anlamındadır.)
AETNA; Tedaviye başlamadan önce temel motor yeteneğini belirlemek için
aşağıdaki değerlendirme araçlarından en az biri (üye yaşına ve motor yeteneğine
göre) için temel değerlendirmenin tıbbi kayıtlarının (örn. Grafik notları,
laboratuvar değerleri) sunulmasını istemektedir. Bunlar:
1.
Hammersmith Bebek Nörolojik Muayenesi Bölüm 2 (HİNE-2); veya
2.
Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği
Genişletildi (HFMSE); veya
3.
Philadelphia Çocuk Hastanesi Nöromüsküler Bozuklukların Bebek Testi
(CHOP-INTEND); ve
4.
ETNA; Daha önce SMA için gen replasman
tedavisi alan hastalarda
(örneğin, Zolgensma) almışsa; ve tedaviye göre başlangıç
muayenesine göre bebeğin durumu kötüleşmiş ise tedavi bedelini
karşılamamaktadır. (Türkiye’de SMA
düşündürecek bir bulgusu olmadığı halde, genetik test ile SMA hastası kabul
edilen tamamen sağlıklı kişilerde ömür boyu tedavilerin bedeli
karşılanmaktadır.)
https://www.aetna.com/cpb/medical/data/900_999/0915.html
Genetik olarak geçen hastalıklarda hastalığa neden
olan genleri sağlamları ile değiştirerek iyileşme sağlayan bir İYİLEŞTİRİCİ TEDAVİSİ YOKTUR.
SMA ile ilgili tanıtım ve propagandalarda kitleler
yanlış bilgilendirilmektedir. SMA tedavisinin sadece yenidoğanlarda
uygulanacağı söylenirken, ilaçların kötürüm durumda olan bebekleri kesin olarak
iyileştirildiği ve bunların diğer
insanlar gibi ileri yaşlara kadar sorunsuz yaşayabilecekleri propaganda
edilmektedir. Hiç kimse bu ilaçlarla hastalığın iyileştirilemediğinden veya
ilaçların iyileştirici bir etkisinin bulunmadığından bahsetmemektedir.
SMA propagandası yapanlar yapılan tedavilerle bu
tedavilerle amaçlanan semptomatik faydanın bebeklerin birkaç saniye daha fazla
dik tutabilmeleri ve on-on beş dakika kadar desteksiz oturabilmesi gibi şeyler
olduğunu da gizlemektedir. SMA hastalarında başlarını dik tutabilme ve
oturma süreleri hepsinde aynı değildir. Çünkü
bunların çoğu Tip 2, 3 ve 4. Hastalarıdır. SMA tip 1’li bazı bebekler kafalarını
üç saniye dik tutabiliyorken, aynı doğum
gününe sahip bazı bebekler kafalarını 5-10 dakika tutabilir. Test sonucuna göre
hasta kabul edilenlerin çoğunun normal yaşam sürecek olan diğer tiplere ait
olması ve hatta hiç hasta olmaması da söz
konusudur.
SMA ilacı üreten firmaların hiçbirisi ürettikleri
ilaçların SMA hastalığığını kesin
olarak iyileştirdiklerini iddia
etmemektedirler. SMA ilaçları için ruhsat veren FDA’nın da ilaçların etkileri
ve hatta yan etkilerini de göz önüne almadan ve yeterli bir gözlem süresine
bakmadan firmaların beyanlarını esas alarak sıradan bir patent başvurusu gibi ele alarak
onaylamıştır. FDA onay verediği ilaçların beyan edilen etkilerin gerçekten var
olup olmadığını denetlemez. FDA, üretici firmanın verdiği dosyayı okuyarak
onaylar ve ruhsat verir.
SMA (Spinal Kas Atrofisi) hastalığı için üretilen ilaçların
hepsi FDA’dan bu ilacın semptomatik
etkileri için ruhsat almışlardır. Bu
etkiler de üzerinde fırtınalar oluşturacak ve abartılacak kadar ciddiye
alınabilecek bir etki değildir. Bu
ilaçların, eğer varsa çok az ve önemsiz etkileri olabilen fizik tedavi ilaçları
olduğu söylenebilir. Tedavi ile amaçlanan sonuçlar boyunluk ve destek cihazları
ile daha uzun süre sağlanabilir.
SMA
hastalığında yardımcı, semptomatik fizik tedaviler vardır. Bu
tedaviler iyileştirici değildir. Tedavi
şunları içerebilir:
• hareket ve nefes almaya yardımcı olacak
egzersizler ve ekipman,
• beslenme tüpleri ve diyet önerileri,
• omurga veya eklemlerle ilgili sorunları tedavi
etmek için diş telleri veya
ameliyat,
• Değişik destek tedavileri, fizik
tedavi vb.
Spinrazanın etki
mekanizması şu şekilde açıklanmıştır: Yukarıda
açıklandığı gibi bu ilaç genetik bozukluğu ortadan kaldırmamaktadır veya
düzeltmemektedir; SMA hastalığını tedavi etmemektedir. Bu ilacın sadece torasik omurilikte ekson 7 içeren SMN
haberci ribonükleik asit (mRNA) seviyesini arttırması suretiyle adele
zayıflığı üzerinde etkili olduğu ileri sürülmektedir.
CHOP
INTEND SKALASI (CHOP INTEND for SMA Type I - Score Sheet- Sayfa:13.):
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209531
Tablo 3. İnfantil Başlangıçlı SMA'lı
Hastaların Son Analizinin Motor İlerleme Aşaması Tepkisi ve CHOP-INTEND
Sonuçları (Çalışma 1)
|
Son Nokta |
SPINRAZA-ile tedavi edilen hastalar. (n=73) |
Kör kontrol hastaları (37) |
|
Motor kilometre taşları |
|
|
|
Önceden tanımlanmış motor aşama yanıtlayıcı
kriterlerine (HINE) ulaşanların oranı |
37
%51 P<
0.0001 |
0
(%00) |
|
CHOP-INTEND 4 nokta ilerleme
sağlıyanların oranı 4 nokta kötüleşenlerin
oranı |
57
%51 P<
0.0001 2 (%3) |
1(%3) (%46) |
Tedavi ile amaçlalan
motor aşamaya ulaşma oranı % 51’dir.
Tablo 4.Yenidoğan
başlangıçlı SMA hastalarının yaşam süresi sonuçları (Çalışma 1)
Sürekli mekanik solunum yaptırılan Spinraza kullanılan
hastalarda ölüm oranı %39; kullanılmayanlarda ölüm oranı (% 68) bulunmuştur.
Bu istatistik sonuçları yorumlarken, incelemeye alınan
hastaların SMA türünün bilinmediği, firmanın çilek toplama yöntemi ile verileri
istediği gibi yorumladığı da göz önünde tutulmalıdır.
CHOP INTEND: Phyladelphia
Çocuk Hastanesinde nöromusküler rahatsızlığı olan yenidoğanların
değerlendirilmesinde kullanılan bir fizik muayene testidir.
CHOP
INTEND CHILDREN’S HOSPITAL of PHILADELPHIA INFANT TEST OF NEUROMUSCULAR
DISORDERS
http://columbiasma.org/docs/cme-2010/CHOP%20INTEND%20for%20SMA%20Type%20I%20-%20Score%20Sheet.pdf
Motor
Milestone (HINE Section 2): Burada baş kontrolü (3,4,5 dakika),
oturabilme (hiç oturamama, 4,6, 7-8, 9 dakika oturabilme), istemli elle kavrama
(hiç kavrama yok, kolu kullanıyor, işaret parmağı ve başparmağı kontrol
edebiliyor fakat tam kavrama yok), sırtüstü yatarken (tekmeleyemiyor, yatay
tekme atabiliyor, ayağını yukarıda tutabiliyor -3, 4-5, 5-6 dakika), ayakta durma (duramıyor, 4,7, 12 dakika
ayakta durabiliyor), yürüme (6, 12, 15 dakika) gibi özelliklere göre
değerlendiriliyor. İlacın: motor ilerleme seviyesi cevabı.
Burada
“Achievement of a motor milestone
response= ulaşılmak istenen motor başarının elde edilmesi” (fiziki kapasitede amaçlanan seviyeye ulaşılması) gibi bir kavram
var: https://www.who.int/toolkits/child-growth-standards/standards/motor-development-milestones ve Reference: WHO Multicentre Growth
Reference Study Group. WHO Motor Development Study: Windows of achievement for
six gross motor development milestones. Acta Paediatrica Supplement
2006;450:86-95.
Bu çalışmada tedavi uygulanan grupta; destekli-desteksiz yürüme, destekli ve
desteksiz ayakta durabilme, el ve dizle emekleme, yardımla yürüme, ayağa kalkabilme ve ayakta yardımsız yürüme gibi yeteneklerde kontrol
grubunda bir düzelme olmadığı halde 52 hastanın 21’inde yani % 40’ında bir
düzelme sağlanmıştır. Bu ilacın kullanımından beklenen fayda budur. İlaç
hastalarda bu açıdan kısmi bir düzelme sağlarken tam bir iyileşme
sağlamamıştır. Düzelme başı dik tutabilme, ayakta durabilme veya yardımla
yürüme gibi faaliyetlerde saniyeler ile ifade edilen bir süre uzamasından başka
bir şey değildir.
Bu açıklamaları ayrıntılı olarak
alıntılamamın anlamı bu ilaçların kullanılması ile beklenebilecek faydaların
daha iyi anlaşılmasıdır. Tedavi ile önemsiz semptomatik etki dışında
tedavilerin bir iyileşme sağlamadığını göstermk için şema, grafik ve
açıklamaları alıntıladım.
FDA sayfasında; Bu ilaç için verilen
ruhsatın “Philadelphia Çocuk Hastanesi Nöromüsküler Bozukluklar Bebek Testi
(CHOP-INTEND) üzerindeki tedavi etkilerine göre değerlendirildiği ve çoklu
karşılaştırmalarla istatistiksel kontrolün yapılmadığı, ara çözümlemeye
dayanıldığı da belirtilmektedir. Yukarıdaki şemada SMA’lı hastaların nasıl
değerlendirildiğini gösteren şematik resimler vardır. Bu SMA teşhisinin klinik
bulgu ve gözleme göre yapıldığını gösterir.
İLACIN ÖNEMLİ YAN
ETKİLERİ
Nusinersen yan etkisi olmayan, güvenli bir ilaç mıdır?
• Nusinersen -tedavisinde
sık görülen bir yan etki ciddi atelektazilerdir. Diğer yan etkileri alt solunum yolu ve üst
solunum yolu enfeksiyonu ve kabızlık olarak bildirilmiştir. (Biogen, 2016).
• Ciddi
thrombocytopeni (kandaki trombosit hücrelerinin azalması) ve pıhtılaşma-kanama komplikasyonlarında
artış vardır. Klinik bir çalışmada 56 hastanın 6’sında (%11) trombosit sayımı normal seviyede olan
hastaların trombosit seviyeleri normal alt limitin altına düşmüştür.
• Böbrek toksisite.
Öldürücü glomerulonefrit görülmüştür.
• Söylendiği gibi çok
güvenilir ve zararsız bir ilaç değildir.
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209531
*AETNA-Nusinersen (Spinraza) - Medical Clinical Policy Bulletins
(https://www.aetna.com/cpb/medical/data/900_999/0915.html )
FDA
önemli yan etkisi olmayan bir çok ilaca ruhsat vermediği halde, eksikliklerine
rağmen bütün SMA ilaçlarına hemen ruhsat vermiştir.
SAĞLIK UYGULAMA TEBLİĞİ SPINRAZA İLE SMATEDAVİLERİ İÇİN NE DİYOR?
SMA ile ilgili uygulamalarda sık
değişiklikler yapılmıştır. Maddelerdeki farklılıklar buna bağlıdır.
Sağlık Uygulama Tebliği’nin (SUT)
4.2.49 maddesi: – Spinal Musküler Atrofi hastalığında Nusinersen sodium kullanım ilkeleri; (Ek: RG- 01/02/2019-
30673/ 8-b md. Yürürlük: 09/02/2019) maddesinde belirtilmiştir.
9.2.2019 tarihli SUT’de
bu ilacın sadece SMA Tip-1 tedavisinde Kurumca belirlenen üçüncü basamak
resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden Kurumca
belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman
hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilebileceği durumda
bedelinin Kurum tarafından karşılandığı belirtilmiştir.
12.09.2019 tarihinde SMA
2 ve 3 buna eklenmiş ve tedavi için hastalığın Klinik belirti ve
bulguların, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olması;
bebeğin “İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve
normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen” hasta olması halinde
tedaviye başlanabileceği belirtilmektedir.
01.02.2022. tarihinde
yürürlüğe konulan “4.2.49 – Spinal
Musküler Atrofi hastalığında Nusinersen sodium kullanım ilkeleri”nde; AETNA kriterlerinden farklı olarak, Klinik
belirti ve bulguların, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün)
iken başlamış olması yeterli görülerek invaziv/non invaziv
mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye
başlanacağı kabul edilmektedir. Hastanın hipoksik iskemik ensefalopati tanısı
almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmaması
gerekmektedir.
SUT 4.2.49.B – Spinal
Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA
Tip-3) hastaları için de geri ödeme kapsamına alınmıştır. Bu maddeye göre
ilacın kullanılması için: Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya
homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2
kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak
SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve Kurumca belirlenen üçüncü basamak
resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve
ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3
uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden yurt dışı ilaç
kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz
Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu”
tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır. Bu durumda RISDIPLAM
da listeye eklenmiş bulunmaktadır. Bebeklerin klinik belirti ve bulgular, SMA
Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün)
iken başlamış olmalıdır.
Görüldüğü gibi SUT’a SMA
ilaçlarının bedelinin karşılanabilmesi için 6 aydan sonra başlaması, genetik
testlere ek olarak klinik bulguların bulunmasını şart koşmaktadır. SUT’ ne göre
Nusinersen hem ilk 4 doz hem de
idame her tedavi için düzenlenen
ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden reçete edilebilmektedir. SUT’de
ömür boyu tedaviden bahsedilmemektedir.
Bu durumda topuk kanı ile
SMA teşhisi konanların SMA faturarının çoğunun SGK SUT koşullarına uymadığı
için geri ödemesinin yapılmaması gerekir. Geri ödemesi yapılmaması gereken kaç
hastaya ilaç kullandırıldığı ve faturasının ödendiği belli değildir.
SUT
EK-4-C YURT DIŞI İLAÇ FİYAT LİSTESİ’ nde Spinraza’nın fiyatı şu şekilde
yer almaktadır:
|
BARKOD |
İLACIN ADI |
ETKİN MADDE |
EŞDEĞER GRUBU |
SATIŞ FİYATI |
KURUMCA TEDARİK EDİLEN
İLAÇLAR |
|
1111111101517 |
SPINRAZA 12 MG/5 ML 1
VIAL (*) |
Nusinersen Sodium |
I535A |
73.000,00 € |
** |
SPINRAZA EKONOMİSİ
(https://en.wikipedia.org/wiki/Nusinersen
)
ABD'deki Nusinersen
liste fiyatı, enjeksiyon başına 125.000
ABD Dolar olup, tedavi maliyetini ilk yıl 750.000 ABD Doları ve bundan sonra
yıllık 375.000 ABD Doları bulmaktadır. The New York Times'a göre Nusinersen
"dünyanın en pahalı ilaçları arasında" yer almaktadır.
Danimarka’da yetkililer Nusinersen 'i sadece
SMA tip 1'li (genç bebekler) küçük bir grupta kullanılmasını tavsiye ederek
fiyatının makul olmaması nedeni ile diğer tüm SMA'lı bebekler için standart bir
tedavi olarak kullanılmasını reddettiler.
Norveçli yetkililer, ilacın fiyatı "etik olmayan bir şekilde yüksek"
olduğu için Ekim 2017'de bunun finansmanı reddettiyse de 2018'de 18 yaşın
altındaki kişiler için onay vermek zorunda kalmışlardır. Türkiye’de ilaçlar ömür boyu kullanılabilir.
Hiçbir kısıtlama yoktur.
İngiltere ve Galler'deki NHS için tedavilerin
maliyet etkinliğini tartan Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü
(NICE), SMA'lı kişilere Nusinersen verilmesini önce önermiş, sonra kullanımını
yasaklamış ise de daha sonra tekrar önermiştir.
İrlandalı Sağlık Hizmetleri Yöneticisi
Şubat 2019'da Nusinersen 'in finanse edemeyecek kadar pahalı olduğuna karar
verdi ve maliyetin ilk yıl hasta başına yaklaşık 600.000 € ve daha sonra yılda
380.000 € olacağını ve tahmini bütçe etkisinin 20 milyon € ' dan fazla
olacağını söyledi. Nusinersen, Mayıs 2019 itibarıyla 40'tan fazla ülkede kullanılabilmektedir. Birçok ülkede de ilaç
firması ile fiyat müzakereleri devam etmektedir. Bu tedavi birçok ülkede sağlık
ve sigorta şirketleri tarafından karşılanmamaktadır.
Nusinersen tedavisi ABD’de sadece bireysel sigorta şirketleri tarafından ödenmektedir. Sigorta
şirketleri maliyetin bir bölümünü karşılar.
Birçok
ülkenin bu SMA ilacının kullanımı için onay vermesinin nedeni, bu ilacın söz
konusu hastalığın tedavisi konusunda etkili ve yararlı olması değil, bu ülkelerin
neoliberal küresel sisteme bağlı ve sistem tarafından kontrol edilen ülkeler
olmasıdır. Küresel neoliberal empeyalizmin yönettiği diğer
ülkeler gibi Türkiye de bu ilaçları geri ödeme listesine almak zorundadır.
İlaçların geri ödeme listesine alınması dilendiricilik ve lobi faaliyetlerine
bağlı değildir. Buna rağmen bu ülkelerin hiçbirisi bu ilaca Türkiye gibi
düşünmeden ve hevesle onay vermemiş ve AETNA’nın yaptığı gibi serbestçe ve
yıllarca kullanılabilmesini sınırlandırmaya çalışmışlardır.
(https://www.treatsma.uk/treatments/spinraza/spinraza-access-by-country/
)
Biogen firması, Amerika Birleşik
Devletleri Gıda ve İlaç Dairesine (FDA, Nusinersen ’in daha yüksek dozlarda kullanılabilmesi başvurmuş ve bu başvuru kabul
edilmiştir. Firma satışlarını arttırmak
için artık çift doz kullanılması üzerinde odaklanmaktadır. Türkiye’de de kısa
bir süre sonra kullanılan spinraza nın yüksek dozu için SGK izin vermiyor; bu
nedenle hastalar iyileşemiyor diyerek kampanyalar başlatılırsa veya bu
hastalara ilave dozlar kullandırılarak bu ilaçların bedelleri sahte alacak
davaları ile SGK’dan tahsil edilirse hiç şaşırmayalım.
https://www.curesma.org/biogen-announces-fda-ema-accept-applications-for-higher-dose-Nusinersen
/
2. RISDIPLAM=EVRYSDI (Genentech şirketi: 0.75mg in 1Ml) : Roche bağlı bir şirket tarafından geliştirilmiştir. 7 Ağustos 2020 tarihinde FDA’dan Amerika’da piyasaya çıkmak için onay almıştır. Mart 2021'de Avrupa Komisyonu tarafından onaylanmıştır. ABD merkezli FiercePharma.com sitesinde yayınlanan bir haberde, Evrysdi’nin yıllık tedavisinin liste fiyatının 340.000 dolar olduğu belirtilmiştir.
https://www.roche.com/solutions/pharma/productid-423934d3-782a-4102-884a-1db9fafc8ae8
Etki
mekanizması şu şekilde açıklanmıştır: SMA hastalığı survival motor nöron (SMN)
proteininin miktarında azalma sonucu oluşmaktadır. Bu protein SMN1 ve SMN2
genleri tarafından kodlanmaktadır. SMA, aktif olmayan protein şeklinin
kodlanmasında SMN1 motasyonu ile meydana gelmektedir. Daha az miktarda SMN
yapan SMN2 geninin aktivitesi hastalığın şiddetini belirleme eğilimindedir.
SMN2’nin mesenger RNA’ya eklenmesini yapan bileşik pyridazine türevleri, in
vivo işlev gören SMN proteinlerinin iki kat artması ile sonuçlanacaktır.
EVRYSDI günde
bir kez, her gün yaklaşık aynı saatte yemekten sonra ağızdan alınır.
İlaç geliştirme çalışmasına 41 kişi alınmıştır. İlacın
etkinliği desteksiz en az beş saniye oturabilme becerisi esas alınarak tanımlanmıştır. 12
aylık tedaviden sonra katılımcıların % 29'u beş saniyeden fazla kendi
başına oturabilmiştir. 23 ay veya daha uzun süren tedaviden sonra, hastaların %
81'ininin sürekli mekanik ventilasyon yapılmadan yaşayabildiği belirtilmiştir.
Çalışma, plasebo (inaktif tedavi) alan çocuklarla doğrudan bir karşılaştırma
yapılmamıştır. Yani bu sonuçlar tek taraflı yanıltıcı açıklamadır.
Daha sonra yapılan SMA çalışması; 2 ila 25 yaşları arasında 180 katılımcının katıldığı
hastalığın daha az şiddetli şekillerini içeren randomize kontrollü bir
çalışmasıdır. 12 ay boyunca risdiplam ile tedavi edilen katılımcılar, plasebo
verilen katılımcılara mukayese edilmiş ve bunların motor işlevlerinde iyileşme
saptandığı ifade edilmiştir. Bu hastaların çoğunun SMA 3-4 tipi olduğu
anlaşılmaktadır. Firmanın çalışmasında şikeli çilek toplama istatistik
yöntemini kullandığı anlaşılmaktadır.
MFM-32 ile yapılan ölçüm sonuçlarına göre (MFM, motor işlem
ölçümü, nöromusküler hastalığı olan bir kişide motor işlev yeteneğinin
ölçülmesinde kullanılan nicel bir skaladır.):
12 aylık sürede Evrysdi
ile tedavi edilen çocuk ve yetişkinlerde motor işlevlerde görülen ilerleme:
MFM-32 ölçeğine göre
motor işlevde ortalama motor değişişiklikler: Evrysdi kullanılan hasta sayısı:
115; kullanılmayan hasta sayısı: 59.
sma-study sonuçları
https://www.evrysdi.com/about-evrysdi/types-2-3-sma-study-results.html
evrysdi/type-1-sma-study
12
ay süre ile Evrysdi kullanan yenidoğanların % 41’i 5 saniye kadar desteksiz
oturabiliyor. (17 yenidoğandan 7’sinde)
https://www.evrysdi.com/about-evrysdi/type-1-sma-study-results.html
Yıllık gelişme sonuçları şu
şekildedir:
- Bebeklerin % 59'u
(10/17) en az 5 saniye desteksiz oturabilirken, bu oran tedavi
almayanlarda oran % 41'dir.
- Bebeklerin % 65'i
(11/17) başını dik tutma kontrolüne sahipken, tedavi almayanlarda bu oran bir yılda% %
53’dür.
- Bebeklerin % 29'u
(5/17) yan dönebiliyorken, tedavi
almayanlarda bu oran % % 12’dir.
- Bebeklerin% 30'u
(5/17), destek ağırlığında veya destekle durabiliyorken, tedavi
almayanlarda bu oran % 6
bulunmuştur.
- Bebeklerin% 71'i
(12/17) Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular
Disorders puanı * % 71 iken, tedavi almayanlarda bu oran % 59
bulunmuştur.
- (*) Phyladelphia çocuk
hastanesi yenidoğan nöromusküler hastalık oranı.
Kayıt sırasında, bebeklerin yaş median
(ortanca) yaşı 6,3'tür ve 2 yıllık analiz sırasında en küçük bebek 28,4 ay ve
en büyüğü 45,1 aylıktır.
Tedavide başarı olarak pazarlanan
etkilerin başı birkaç saniye daha uzun tutabilme, desteksiz oturabilme, yan
dönebilme gibi faaliyetlerle ilgili önemsiz etkilerdir. Silikon bir boyunlukla
bebekler başlarını sürekli dik tutabilirler. Daha ucuz bir yöntemdir.
EVRYSDI SPİNAL MUSKÜLER ATROFİYİ
(SMA) İYİLEŞTİRİR Mİ?
Bu soruya Drugs.com tarafından verilen resmi cevap şudur (Carmen
Pope, BPharm tarafından tıbbi olarak incelenmiştir. En
son 1 Haziran 2022 tarihinde güncellenmiştir.):
Evrysdi
spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmez (cure), sadece yeni doğanlarda,
çocuklarda veya yetişkinlerde düşük veya eksik olan bir proteinin yerini alarak
kas gücünü artırır ve SMA'nın bazı semptomlarından bir miktar rahatlama sağlar.
Evrysdi bir kişinin yaşamı boyunca alınmalıdır; Evrysdi bırakılırsa yenidoğan,
çocuk veya yetişkinin SMA semptomları giderek daha hızlı bir şekilde
kötüleşecektir. (Sayfada yer alan açıklama bu şekildedir.=
https://www.drugs.com/medical-answers/evrysdi-cure-spinal-muscular-atrophy-sma-3552022/
3.
ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC- ZIOI=ZOLGENSMA:
24 Mayıs
2019’da, AveXis'in (Novartis Gene Therapies firması) ilk gen terapisi ilacı Onasemnogene
Abeparvovec (Zolgensma) FDA tarafından
onaylanmıştır. Enjeksiyon başına fiyatı
2,125 milyon ABD doları olan bu ilaç dünyanın en pahalı ilacı olmuştur. Avrupa Birliğinde Mayıs 2020'de koşullu kullanım için onaylanmıştır.
ETKİ ŞEKLİ ŞÖYLE
AÇIKLANMIŞTIR: SMA'da gen terapisi, bir viral vektör kullanarak hücre
çekirdeğine özel olarak hazırlanmış nükleotid dizisini (bir SMN1 transgeni)
ekleyerek SMN1 gen işlevini eski haline getirmeyi amaçlar; scAAV-9 ve scAAV-10,
araştırılan birincil viral vektörlerdir.
İlaç etkileri
tanımlanırken yukarıda olduğu gibi ne anlama geldiği kimse tarafından
bilinmeyen ve anlaşılamayacak olan karmaşık ifadeler kullanılmaktadır. Bu da
ilaç firmalarının nelere kadir olduğu gibi bir anlayışı desteklemektedir. Tabii
bunlar sadece bir yalan ve balondur.
Zolgensma, yaklaşık bir saat süren ve bir
tedavi merkezinde verilen tek seferlik intravenöz (IV) infüzyon olarak verilir.
İlaç
için yapılan hayvan deneylerinde FDA’nın Novartis'in ilişkin verilerinde
tahrif yapmasına izin verdiği iddia edilmiştir.
FDA, bu iddiayı doğrulayarak üretim
sürecinde kullanılan ürün test verilerinin tahrifatı konusunu dikkatlice
değerlendirildiğini ve yakın zamanda tamamlanmış bir incelemeden elde edilen
bilgilerin kapsamlı bir değerlendirmesini yaptıklarını belirtmiştir. FDA, AveXis'in, FDA ürünü onaylamadan önce
BLA'larında (biologics license application) yanlışlıklara neden olan veri tahrifatı sorunundan haberdar olduğunu, ancak ürün onaylanıncaya kadar
FDA'yı bilgilendirmediğini kabul etmekle birlikte, neticede bu ürün için ruhsat
vermiştir. Bu FDA’nın bu gibi sözde ilaçlar için ciddi bir inceleme yapmadan ve
sorgulamadan onay verdiği anlamına gelir. FDA zaten bu ilaç şirketlerinin
denetiminde olan bir kuruluştur.
|
Commissioner, Office of the (2019-08-06). "Statement on data
accuracy issues with recently approved gene therapy". FDA. Retrieved
2019-08-14. Palmer, Eric (September 24,
2019). "Novartis to put AveXis into protective custody after data
manipulation scandal". Fierce Biotech. Retrieved May 12, 2024. "Novartis replaces top scientists at Avexis after drug data
manipulated". Reuters. 2019-08-14. Retrieved 2019-08-14. |
FDA 6 Ağustos 2019’da bir açıklama
yaparak, hekimlerin ve hastalar tüm biyolojik ürünlerde olduğu gibi ürünün
yararlarını ve risklerini de bilmesi gerektiğini kabul ederek, Zolgensma'nın akut ciddi karaciğer hasarı yapabileceğini kabul etmiş ve ilaç prospektüsüne bu
konuda bir kara kutu uyarısı eklenmiştir. Firma bu uyarı ile akut karaciğer
yetmezliği gelişmesi durumunda sorumluluğu hastaya atmıştır. Hastanın da bu
ölümcül riski göze alarak bu mucize ilacı büyük bir titizlikle yaptırması
gerekir. Çünkü her şeye rağmen ilacın satılması gerekiyor.
https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-lets-novartis-off-hook-zolgensma-data-manipulation
AveXis firması, Zolgensma’nın tam bir iyileşme sağlamadığını
ve SMA'nın tedaviden önce yaptığı hasarı tersine
çeviremediğini belirtmektedir. Tedaviyi alan çocuğun
yutma güçlüğü, nefes almada güçlük veya kas güçsüzlüğünü gibi SMA belirti ve
semptomlarını ileride de göstermeye devam edebileceğini belirtmektedir.
|
ZOLGENSMA is not a cure and cannot reverse damage already caused by SMA
before treatment. Your child may continue to show signs and symptoms
of SMA now or in the future. These may include difficulty swallowing,
difficulty breathing, or muscle weakness.https://www.zolgensma.com/pdf/sma-after-treatment.pdf
|
Üretici firma, Zolgensma’nın
SMA hastalarındaki uzun süreli etkileri henüz gözlenmediği; sonuçların nasıl
olacağının bilinmediğini kabul etmektedir.
Ama devletler bu ilacı kişilerde ömür boyu kullandırmaya çalışmaktadır.
Zolgensma kara kuru uyarısı:
ZOLGENSMA SMA HASTALIĞINI İYİLEŞTİRİYOR MU?
Drugs.com bu soruya da şöyle cevap veriyor
(Cevaplayan Leigh Ann Anderson, PharmD. Son güncelleme tarihi 29 Aralık 2023) :
Hayır, Zolgensma (onasemnogene
abeparvovec-xioi) SMA (spinal musküler atrofi) için iyileştirici bir tedavi
(cure) değildir. Ayrıca, tedaviden önce SMA'nın neden olduğu motor
nöronlardaki herhangi bir hasarı geri döndüremez.
ZOLGENSMA EKONOMİSİ
Fiyatı:
2.1 millyon $. Zolgensma İsrail, Katar, Japonya, Brezilya ve
Avustralya’da sigorta geri ödeme listelerine alınmıştır.
ABD özel sağlık sigortası
AETNA geri ödemeleri engellemek için birçok kurallar getirmiştir.
5.2
Sistemik Bağışıklık Tepkisi: ZOLGENSMA infüzyonunu takiben humoral ve
hücresel bağışıklığın aktivasyonu nedeniyle, altta yatan aktif enfeksiyonu olan
hastalar, akut (örn. solunum, gastrointestinal) veya kronik kontrolsüz (örn.
kronik aktif hepatit B) Ciddi sistemik bağışıklık tepkisi riski altında
olabilir ve bu da enfeksiyonun daha ciddi klinik seyrine yol açabilir. Ciddi
sistemik bağışıklık tepkisi çeşitli bulgularla (örn. yüksek ateş, hipotansiyon
vb.) ortaya çıkabilir.
5.3
Trombositopeni: Trombosit sayısındaki geçici düşüşler: ZOLGENSMA
infüzyonundan sonraki ilk iki hafta içinde gözlemlenmiştir.
5.4
Trombotik Mikroanjiyopati: Trombotik mikroanjiyopati (TMA) vakalarının
genellikle pazarlama sonrası ortamda ZOLGENSMA infüzyonundan sonraki ilk iki
hafta içinde meydana geldiği bildirilmiştir. TMA'nın yaşamı tehdit edici veya
ölümcül sonuçlara yol açabileceğinden, TMA belirti ve semptomlarına derhal
dikkat edilmesi önerilir.
5.5
Yükselmiş Troponin-I: Klinik çalışmalarda ZOLGENSMA infüzyonunu takiben
kardiyak troponin-I seviyelerinde artışlar (0,176 mcg/L'ye kadar)
gözlemlenmiştir. Hayvan çalışmalarında kardiyak toksisite gözlenmiştir.
5.6 AAV Vektör Entegrasyonu ve Tümörijenite Riski: AAV vektör DNA'sının genoma entegrasyonu (gen düzenleme, gen mühendisliği) nedeniyle teorik olarak tümörijenite (yeni tümörler üretme) riski vardır. Onay sonrası ZOLGENSMA alan hastalarda tümör vakaları bildirilmiştir.
SMA
HASTALIĞI VE KOVİD 19 HASTALIĞI ARASINDAKİ BENZERLİKLER: DEĞİŞEN HASTALIK VE
TEDAVİ KAVRAMLARI
·
Kovid döneminde her gün tamamen sağlıklı
(hiçbir hastalığı bulunmayan) 250-300 bin kişiye tanısal bir anlamı, özelliği
ve keskinliği bulunmayan PCR testleri ile kovid tanıları konulmuş ve kovid
bulunduğunu gösteren bir hastalık belirtisi ve bulgusu olmadan bu kişilere kutu
kutu hidroksiklorokin ilaçları verilmiş; daha sonra da
ölümlere neden olduğu söylenerek bu ilaçlar yasaklanmıştır. Tamamen sağlıklı
olan ve tanısal bir değeri olmayan PCR testleri ile konulan kovid teşhisleri
hastalar tarafından hemen kabul edilmiştir. “Ben tamamen sağlıklıyım; hasta da
değilim: Bana neden bu ilaçları veriyorsunuz?” diyen de çıkmamıştır.
Kişide
gerçekten bir kovid enfeksiyonu olup olmadığına bakılmadan, sadece sahte
testlerle hasta olduğuna karar verilen kişilere “bilimsel olarak etkinliği
kanıtlanmış bir ilaç tedavisinin henüz bulunmadığı da birçok defa söylendiği
halde ilaçlar kullandırılmıştır. Kimse buna tepki göstermemiştir. https://www.aa.com.tr/tr/koronavirus/kovid-19-tedavisinde-verilen-ilaclar-belirtilen-doz-ve-surede-kullanilmali/2086002
·
SMA hastalığında da kullanılan gen testi
yöntemi ile gerçekte hasta olmayan veya yıllarca sonra ortaya çıkacak ve hatta
hiç hasta olmayacak kişilerde pahalı SMA ilaçlarını kullandırılmaya
çalışılmaktadır. İlaç firmaları kovidde olduğu gibi hiç hasta olmayan bir
kişiye SMA hastalığı teşhisi konulabileceğini; kovid döneminde olduğu gibi bu
teşhisin sorgulanmadan doğru kabul edilebileceğini ve kovid döneminde hiçbir
etkisi olmayan ilaç ve aşıların kullandırıldığı gibi bu ilaçların da
kullandırılabileceğini görmüştür.
·
Firmalara göre kişi başlangıçta hasta
olmasa bile ileride hastalık gelişecektir;
verilen ilaçlar hastalığı iyileştirmese bile (?) ilaç kullanmayanlara gören fiziki bozukluklar daha az görülebilecektir.
10, 20 veya 40 sene sonra bu kişilerde hiçbir SMA bulgusu görülmeyebilir. Bu
kişiler tamamen sağlıklı kişiler de olabilir. Firmalar bu gibi sonuçları ilacın
erken başlanmasına ve yıllarca kullandırılmasına bağlayacaklardır
·
İlaç firmaların SMA tedavisinde kullanmak
için ürettikleri ilaçların özellikle SMA 1 ve 2 tiplerininin tedavisi için
geliştirildiğini söylemektedir.
·
Gerçek durum ise farklıdır. SMA ilaçları
SMA tip 1 için üretilmiş gibi gösterilmiş ise de ilacın sürekli
kullandırılacağı kişiler, gen testine göre SMA hastalığı bulunan; fakat ne
testin yapıldığı anda ne de yıllar sonra
SMA ile ilgili hiçbir semptomu, belirti ve bulgusu olmayan SMA Tip 2,
3ve 4 olarak adlandırılacak kişiler
olacaktır.
·
Yukarıda açıkladığım gibi SMA ilaçlarını
üreten firmaların hiçbirisi sattıkları ilacın SMA hastalığını iyileştirdiği;
semptom ve belirtileri tamamen yok ettiğini iddia etmemektedir. Bu ilaçlar
SMA hastalığının iyileştirici (cure) sağlamadığı hep söylemişlerdir. Aksine
ilaçların SMA 1 vakalarında dahi etkisi ciddiye alınabilecek bir etki değildir.
Firmalar bunu da kabul ediyor.
·
Yardımcı protez ve ortezlerle semptomatik
etkiler daha uzun bir ucuz bir şekilde sağlanabilecektir. SMA ilaçlarının ciddi yan etkileri vardır.
Uzun süre kullanımda daha ne gibi tehlikeli sonuçlara yol açacağı
bilinmemektedir. Bu ilaçların uzun
süreli kullanımında ne gibi sonuçlara yol açacağı da bilinmemektedir.
·
SMA gen testleri ile bir kişide hangi tip
SMA hastalığının olup olmadığı kesin olarak belirlenemez; Çünkü gen testine
göre hasta kabul ettiğimiz kişilerin çoğunda böyle bir hastalık yoktur.
Diğerlerinde de SMA 2, 3 ve 4 olduğunu kabul edersek, bu kişilerde yıllarca SMA
belirtilerinin olmayacağını; hasta hastalığın ileri yaşlarda da başlayabileceği
belirtilmektedir. SMA ilaç pazarlamacıları doğar doğmaz ilaç başlanan
hastalarda, daha sonra hastalığa ilişkin belirti ve bulguların olmayacağını
veya daha az olacağını söylemektedir. Teste göre hasta kabul edilen kişilerin
çoğu hasta bile değildir. SMA 3 ve 4 olduğu varsayılsa bile, bunlarda da belki
hiçbir klinik bulgu ve sorun görülmeyecektir. Ömür boyu ilaç kullandırılan ve
40 yaşından sonra da herhangi bir adele zayıflığı (SMA) gelişmeyen kişiler
gerçekte hasta olmayan, tahlil sonucuna göre hasta oldukları varsayımı ile ilaç
kullandırılan kişilerdir.
·
FMF olarak bilinen ve genetik geçtiği
söylenen bir hastalık vardır. FMF hastalık bulguları ve ağrıları bulunan
hastaların hiçbirinde gen testine göre hastalık saptanmamaktadır.
·
Adrese Dayalı
Nüfus Kayıt Sistemi Sonuçları, 2024’e göre Türkiye nüfusu 85 milyon 664 bin 944 kişi olmuştur. Bu varsayıma göre SMA 1 hastalarının
sayısının 8.566 kişi olduğunu; tip II ve
III hastalarının da 3.569 olacağı
hesaplanabilir. İlk üç tipin görüleceği hasta sayısı 12.135 olacaktır. Benimle
Yürü Derneği ve SMA vakfı SMA ilacı kullandırılacak hastaları aramaktadır.
SMA
(SPİNAL ADELE ATROFİSİ) İLAÇLARININ
PAZARLAMA FAALİYETLERİ: TOPUK KANI TARAMALARI
Türkiye’de basın ve TV’lerde sürekli
olarak SMA ilaçlarının bedellerinin SGK tarafından karşılanmadığı ve SMA’lı
bebeklerin tedavi edilemediği yalanları ile SMA kampanyaları düzenlenmektedir.
Durum böyle gösterildiği halde birden bire yeni doğan bebeklerde topuk kanı
taraması için aile hekimleri, Cumhuriyet Savcıları ve mahkemeler vasıtası ile
ailelelere baskı yapıldığı; topuk kanı alınmasına izin vermeyen bebeklere
kayyum atandığı haberleri yayılmaya başlanmıştır. Bu şekilde yeni doğanların
hepsinde SMA hastalığı taraması yapıldığı ve bu taramalar ile SMA hastası
olduğuna karar verilen bebeklerin pahalı SMA ilaçlarını kullanmaları için
hastanelere yönlendirildiği ortaya
çıkmıştır.
Sağlık
Bakanlığı’nın Yenidoğan Metabolik ve Endokrin Hastalık Tarama Programı (NTP)
gereğince
·
1987 yılında
başlanan Fenilketonüri Tarama Programı 1993 yılında tüm
Türkiye’ye
yaygınlaştırılmıştır.
·
25.12.2006 tarihinde Konjenital
Hipotiroidi taraması,
·
2008 Ekim’de
Biyotinidaz eksikliği,
·
2015 Ocak
ayından Kistik Fibrozis taraması,
·
2022 yılında
Konjenital Adrenal Hiperplazisi taraması,
·
09.05.2022
tarihinde Spinal Müsküler Atrofi (SMA)’nin eklendiği
öğrenilmiştir.
Bu
hastalıkların hepsi genetik olarak geçen, iyileştirici bir tedavisi ve ilacı
Olmayan
hastalıklardır. Bu hastalıklar incelendiğinde topuk kanı taraması ile saptanmak
istenen ilk beş hastalığın esas olarak SMA taramaları için yapıldığının
gizlenmesi amacı ile yerleştirildiğini kolaylıkla anlaşılacaktır. Burada amaç
çok pahalı olan SMA ilaçları için hasta (müşteri) bulmak ve bu surette bu
ilaçların da satılmasının (tüketilmesinin) sağlanmasıdır. Bu bir ticari
pazarlama faaliyetidir.
Aileler yenidoğanlardan topuk kanı alınmasının ardında yatan ticari pazarlamacılık faaliyetinin farkında olmadan, bu işlemin çocuklarının canını acıttığını düşünerek bu işleme karşı çıkmaya başlamıştır. Aile hekimleri, il sağlık müdürlükleri tarafından Cumhuriyet Savcılığına suç duyurularında bulunmaktadır. Mahkemelerin yenidoğanlar için kayyum atamaları ve benzeri adli ve idari süreçler, kısa bir süre zarfında birçok ailenin bu uygulamaya tepki göstermesine sebep olmuştur ve böylece “topuk kanı” taraması savaşları” başlamıştır.
Sağlık
Bakanlığı SMA tanısı alan 18 yaş altı ve üstü hastalar için Nusinersen uygulama
merkezlerinin listesini kendi internet sayfasında yayınlamıştır. Bu listeye
göre genetik test sonucuna göre SMA olan herkese ileri yaşlara kadar bu ilaçlar
kullandırılabilir. (?)
https://dosyamerkez.saglik.gov.tr/Eklenti/50190/0/num-listesi-18-alti-300125pdf.pdf
https://dosyamerkez.saglik.gov.tr/Eklenti/50191/0/num-listesi-18-yas-ustu-300125pdf.pdf
Eğer çok pahalı SMA ilaçları için (Spinraza ve Evrysdi) için sürekli müşteri bulma ve ilaç kullandırma amacı olmasaydı, topuk kanı taramaları olmaz ve aileler üzerinde tıbbi, adli ve kolluk baskılarını kullanmazdı. Burada asıl amaç bu ilaçlar için bir şekilde müşteri (sahte hasta) yaratılması ve ilacın bu şekilde düzenli olarak satılmasıdır.
Avrupa Biyotıp Sözleşmesi (Biyoloji ve
Tıbbın Uygulanması Bakımından İnsan Hakları ve İnsan Haysiyetinin Korunması
Sözleşmesi) 3.12.2003 tarihinde TBMM’de onaylanarak (İnsan Hakları ve
Biyotıp Sözleşmesinin Onaylanmasının Uygun Bulunduğuna Dair Kanun
-Kanun
No. 5013) kanun haline gelmiştir. Bu kanunun 5. Ve 6. Maddesi
gereğince “Sağlık alanında herhangi bir müdahale, ilgili kişinin bu müdahaleye
özgürce ve bilgilendirilmiş bir şekilde muvafakat etmesinden sonra yapılabilir.”
Anayasa’nın 90. Maddesi gereğince “Usulüne göre yürürlüğe konulmuş
milletlerarası andlaşmalar kanun hükmündedir. Bunlar hakkında Anayasaya
aykırılık iddiası ile Anayasa Mahkemesine başvurulamaz.”
Biyotıp
Sözleşmesi ve Kanunu gereğince ailenin izni ve onayı olmadan, yenidoğan
bebeklerden topuk kanı alınması için aileler üzerinde baskı kurulması bir
suçtur. Aile hekimlerinin, Cumhuriyet Savcılarının ve Mahkemelerin topuk kanı
taraması için aileleri zorlaması da TCK’na göre bir taksir, tıbbi taciz ve
şiddet eylemidir.
Valilik onayları ile ve büyük belediyeler desteği ile sürdürülen SMA dilendiricilik faaliyetleri de şu an SUT’de bulunmayan Zolgensma ilacının da SUT’ne eklenmesi için yapılmaktadır. Amaç bu ilacın da satılmasıdır.
SAĞLIK
BAKANLIĞI SMA İLAÇLARININ SATILMASI İÇİN NEDEN BÜTÜN GÜCÜ İLE MÜCADELE
VERMEKTEDİR?
Pahalı
bir ilaç veya tedavinin fiyatı sorgulandığında kişilerin tepkisi genellikle
“İnsanlar ölsün mü?” şeklindedir. SMA
ilaçlarının hiçbirisinin bu hastalığı iyileştirmediğini, ölümleri ve
sakatlıkları engellemediğini yukarıda açıkladım. Bu durum ilaç firmaları
tarafından da kabul edilmektedir.
SMA
hastalığını hiç iyileştiremeyen bu ilaçların fahiş fiyatlarla satılması için yapılan
savaşın nedeni bu ilaçların fahiş fiyatlarıdır.
Rakamlar
bir şey ifade etmeyebilir! Tek dozla ne alınabilir?
Örnek olarak iki otomobil markasının fiyatını
aldım:
|
MERCEDES
A
200 AMG |
2.592.000
TL |
|
TOGG
V1 RWD Standart Menzil |
1.440.600 TL |
|
İLAÇ |
FİYATI
(tek doz)TL |
MERCEDES (adet) |
TOGG (adet) |
|
SPINRAZA |
2.992.270 |
1.15 mercedes |
2.0 Togg |
|
EVRYSDI |
12.898.988 |
4.9 mercedes |
8.95
Togg |
|
ZOLGENSMA |
79.670.220 |
30.7 mercedes |
55.3
Togg |
https://www.krttv.com.tr/uc-buyuksehir-belediye-baskanindan-sma-kampanyasina-destek#google_vignette
Spinraza’nın
bir hastanın ilk yıl tedavi maliyeti 17.953.620
TL’dir. Millli Piyango’nun Türkiye Varlık fonuna
aktarılan parası ile ancak 4.17 hastanın bir yıllık Spinraza tedavisi
karşılanabilir. Belediye başkanları bu paranın SGK’ya aktarılmasını önermiyor. SGK
diğer iki ilacı zaten ödüyor. Bu durumda bu paranın Zolgensma için düzenlenen
dilendiricilik faaliyetlerine aktarılacağı tahmin edilebilir. Belediye
Başkanları SMA ilaçlarının SGK vasıtası
ile sular seller gibi satıldığını bilmiyor.
Zolgensma’nun
fiyatı 79.670.220 TL ‘dir. Varlık fonuna aktarılacak para ile ancak bir
hastanın tek doz Zolgensma tedavisi yapılabilir. Bu, Mansur Yavaş, Ekrem
İmamoğlu ve Tunç Soyer’in SMA konusunda da hiçbir fikirlerinin olmadığını,
hesap bilmediklerini de gösterir. Yardım faaliyeti denince, siyasi partilerin ve
belediye başkanlarının aklına büyük ilaç
firmalarına para aktarılması dışında bir şey gelmiyor!
Ankara
Büyük Şehir Belediyesinin SMA kampanyası sayfaları: https://www.ankara.bel.tr/sma
https://www.ankara.com.tr/izle/sma-nin-farkindayiz-1580 (Videoda SMA
hastalığının iyileştirici bir tedavisi bulunmadığı söyleniyor. O zaman
neden bu pazarlama faaliyetine katılıyorsunuz?
UYGULANAN SAĞLIK SİSTEMİ SMA İLAÇ
DOLANDIRICILIĞINI TEŞVİK EDEN BİR SİSTEMDİR
Topuk kanı taramaların amacı; bana göre SMA ilacı kullanılabilecek yenidoğanların bulunmasıdır. Türkiye’de uygulanan sağlık sistemi hasta bulma, teşhis, tedavi ve diğer konularda her türlü dolandırıcılık ve sahteciliğe müsait bir sistemdir. Bu nedenle önce mevcut sağlık sisteminin işleyişinin bilinmesi gerekir:
1) Bu sistem; “merkezi sigorta
sistemine bağlı, sözleşme ve protokolle sağlık hizmeti satın alınması” sistemidir.
2) Satılan sağlık hizmetinin hiçbir bileşeni yerinde denetlenmez ve
incelenmez, bu beyana dayalı bir sağlık hizmeti satın alım sistemidir.
Daha anlaşılabilir bir şekilde söylersek; bu sistemde SHS’na (hastane,
vb.) naylon fatura düzenleme hakkı verilmiştir.
SGK, gerçek tıbbi işlemlerle
ilgisi olmayan bu faturaları gerçek fatura gibi kabul etmek zorundadır. Sağlık
Kuruluşu tahsil etmek istediği tutara göre fatura düzenler, bunlar aylık
dönemler halinde MEDULA sistemine yüklenir.
Sağlık kuruluşları SGK’nun
MEDULA sisteminde hastanın TC Kimlik Numarası ile provizyon aldıktan sonra
hastaya tek taraflı beyan ile yaptıkları (veya yapmadıkları) her işlem için
fatura düzenleyebilir ve bunları internet üzerinden MEDULA sistemine yükler.
Bu
sağlık kuruluşunun gönderdiği faturalar (faturaların % 5’i) üzerinden göstermelik
bir hak ediş denetimi yapılır. Devlet Hastanelerinde ve bazı üniversite bu
denetim de yapılmaz. Bu pahalı ilaçlar bir devlet hastanesinde, Şehir
Hastanesinde veya hak ediş işlemi yapılmadan global bütçe yöntemi ile ödeme
yapılan bir üniversite hastanesinde yapılmış ise, bu kişilerin faturaları kimse
tarafından görülmez ve incelenemez. Kişi ölünceye kadar bu tanıların ve
tedavilerin doğru ve gerçek olup olmadığı, böyle pahalı bir ilaca gerek olup
olmadığını sorgulanamaz.
3) Birçok belediye başkanını, siyasi parti liderini, önemli medya
yazar ve sunucularını bu pazarlama faaliyetinde kullanmayı başaran firmalar pek
âlâ SMA testinin yapıldığı laboratuvarı
açabilir; laboratuvarları kontrol edebilir; satın alarak sahte SMA hastalık test sonuçları
ürettirebilir. Topuk kanı
taramasında alınan kan yerine SMA’lı olduğu önceden bilinen kişilerden alınan
kanlar kullanılarak doğrudan bir SMA teşhisi konulmasına da çalışılabilir.
Bu tür sahtecilikleri ortaya çıkarmak nerede ise imkânsızdır.
Basına yansıyan Yenidoğan Çetesi
soruşturmasında bazı çete üyeleri istedikleri gibi test sonucu elde edilmesi
için laboratuvar testlerini geriye doğru
değiştirtebildiklerini söylemiştir. Sistem istenildiği gibi test sonucu temin
edilmesine uygundur. Gen testi yapan laboratuvarların ilaç firmaları ile
ilgisinin olmaması ise mümkün değildir!
4) Bir yenidoğan için SMA (ve benzeri) hastalığı raporu; SGK’ca
belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında (en az birisi) çocuk
nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir
cerrahisi uzmanı olmak üzere, 3 uzman
hekimden oluşan sağlık kurulu onayı ile düzenlenir. İlaç kullanım raporu
düzenlendikten sonra resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi
tarafından (her bir uygulama için) bu ilaçlar ayrı ayrı reçete edilebilir.
Tahlili yapan, sağlık kurulu
raporunu düzenleyen ve reçete yazan (Şanslı) kişiler genellikle bellidir! Benzeri
yolsuzluklar organ naklinden sonra doku reddini engellenmesi için kullandırılan
ilaçlarda çok daha fazla görülmektedir. Özel durumda kullanılacak pahalı ilaç kullanım
raporu ve reçete ile hasta veya onun adına birisi tarafından alınır. Hastane de
temin edebilir. Kullanıldığı beyan edilen fakat hiç kullanılmayan ilaçlar bu
işi yapan kaçakçılar vasıtası ile başka bir ülkeye gönderilebilir. Mevcut SGK satın alım
sisteminde bu tür yolsuzlukların tespiti ve engellenmesi çok zordur.
Tek bir ilacın fiyatı ve
dağıtılacak komisyonlar bile bu işlemleri yapma yetkisi olan laboratuvar ve
hekimlerin ahlakını bozacak derecede yüksektir. Sağlık hizmetlerinde
dolandırıcılık; “gerçekte mevcut olmayan bir hastalığın veya tıbbi durumun
varmış gibi kabul edilmesi, tedavi yapılmamış dahi olsa yapılmış gibi
gösterilmesi, yapılmış ise (muadil ucuz ilaçlar varken) en pahalı ürün ve
ilaçların kullanılmış gibi fatura düzenlenmesi, mükerrer fatura düzenlenmesi,
işlemlerin bölünerek (farklı tedavilermiş gibi) tekrar fatura edilmesi…” gibi
yöntemlerle olabilmektedir.
5)
Bu sistemde kimse SMA teşhisinin ne kadar doğru ve kesin olduğunu, yenidoğanda
gerçekte bir SMA hastalığının bulunup bulunmadığını, eğer normal bir yaşam
süreceği için ilaç kullanım endikasyonu (tıbbi gerekliliği-zorunluluğu) hiç
olmayan SMA 3 ve 4. Türlerinin bulunup bulunmadığını sorgulamamaktadır!
Tedaviler devam ettikçe hastaların ebeveynleri de bu durumu anlayarak “Hakkımı
vermezseniz ilaç almak için başvurmam…” diyerek bu kirli ticaretten pay
istemeye başlayacaklardır.
Hemofili hastalarında faktör
VIII ilaçları da benzer bir şekilde sürekli kullanılan ilaç gibi fatura
edilmektedir. Hemofili hasta ebeveynleri bu ilaçları düzenli yazdırmak ve almak
için firmalarla işbirliği içinde çalışmakta ve ilaç kullanım raporları düzenli
olarak hiç kullanılmayan faktör VIII ilaçları benzer şekilde satılmakta;
kullanılmayan ilaçlar firmaya verilmektedir. Yukarıdaki saydıklarımdan
mütevellit kamu zararı akıl almaz boyutlardadır.
SONUÇ
Sağlık Bakanlığının 01.02.2025
tarihinde yaptığı açıklama ile SMA ilaçlarının ikisinin ABD’de ruhsat alır
almaz Türkiye’de SUT’ne eklendiği ve topuk kanı taramaları ile gen testleri ile
hasta olduğuna karar verilen bebeklerden (nerede ise zorla) kan alınmaya
başlandığı ortaya çıkmıştır.
Bu durumda kentlerin merkezi yerlerinde
yapılan SMA ilaç dilencilik faaliyeti konusunda Sağlık Bakanlığı’nın
Valilikleri ve belediyeleri neden uyarmadığı ve bu dilendiricilik faaliyetlerine
neden izin verildiği; bu konularda halka neden bilgi verilmediği
sorgulanmalıdır!
Bazılarına
göre Türkiye’nin çözümlenmemiş tek sağlık sorunu Zolgensma’nın SUT’ne
eklenmemesi ve HPV aşılarının bedelinin SGK tarafından karşılanmaması olmuştur.
Günümüzde
Türkiye’de uygulanan sağlık sistemi tıp karteli olarak bilinen, merkezinde
ABD’nin bulunduğu, çok uluslu büyük ilaç ve tıbbi malzeme firmalarının, hiçbir
gerçek hastalığı iyileştirmeyen, sahte tıbbi ürünlerinin, sahte sağlık sorunlarının
tedavisi gerekçe gösterilerek, firmaların belirlediği fiyatlarla, serbestçe
ve olabildiğince fazla miktarda satılması için düzenlenmiş bir sağlık piyasası
sistemi mevcuttur. Bu sistem gerçek hastalık ve sağlık sorunları ile
ilgilenmez. Modern tıp aslında bir ticari düzendir.
Özet bir şekilde söylersek bu
sağlık sistemi aslında sağlık emperyalizmidir. Dünya Bankası ile
imzalanan uzun vadeli anlaşmalar ve taahhütler nedeni ile bu sistemden
kurtulmamız mümkün görünmemektedir. Bu sistem ile etkisi olmayan ve işe
yaramayan tıbbi ürünlerin satışı ve pazarlaması yolu ile büyük ilaç firmalarına
sürekli servet aktarılmakta, SGK’nın kasası ve milletin cebi boşaltılmaktadır. Sağlık
sistemi; Sağlık Bakanlığını, Belediyeleri, Siyasi partileri, TV kanallarını
pazarlamacılık faaliyetinde aracı olarak kullanabilmektedir. Türkiye’de
Bakanlıkların ve Belediyelerin geldiği durum budur!
Hiçbir hastalığı iyileştirmeyen SMA
ilaçları ve benzeri diğer pahalı ilaçların devlet desteği ile pazarlanması SGK
sağlık giderlerinin ve sigorta primlerinin artmasına neden olacaktır. Ekonomik
diğer nedenler yanında sigorta primlerinin bu şekilde arttırılması halkın daha
da yoksullaştırlmasına neden olacaktır.
Bu
nedenle; öncelikle SMA ilaçlarının
kullanılacağı bebeklerin bulunması için yapılan topuk kanı taramalarına ve bu
benzeri hiçbir hastalığı iyileştirmeyen pahalı birçok ilacın satışına ve
kullanılmasına son verilmelidir.
Topuk
kanı taramasından SMA gibi pahalı ilaçları çıkarıldığı zaman yenidoğan
bebeklerin bu kirli ilaç ticaretinde bir araç olarak kullanılması belki bir
dereceye kadar engellenebilir. Ailelere yapılan baskılar, şiddet, taciz ve
işkenceler, savcılık soruşturmaları ve kayyum atamaları bir dereceye kadar
azaltılabilir. Fakat başka yerden alınan
kanlarla ve yöntemlerle hastalık taramaları devam edecek ve ilaçların
kullandırılacağı hastalar bulunmaya devam edecektir.
SMA ilaçları gibi sahte ilaçlar hemen ölümcül
bir hastalığı iyileştiren mucize tedaviler olarak piyasaya sürülmekte ve
pazarlanmaktadır. Çok hayati ve yaşam
kurtarıcı ilaçlar olarak piyasaya sürülen bu ilaçlarla yapılan tedaviler
gerçekte hiçbir iyileşme yapmadıkları gibi, kısa ve uzun vadede neden oldukları
komplikasyon ve ölümler nedeni ile hastalara da zarar vermektedir. Ne yazık
ki bu ilaçların reklam ve tanıtım kampanyalarına katılanlar bu ilaçların yol
açtığı komplikasyonlar ve sağlık sorunları üzerinde hiç durmamaktadır.
Nitekim
şu anda, FDA tarafından onay verilen 18 gen tedavisi ilacı daha
müşterilerini beklemektedir. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
Uluslararası büyük ilaç
firmaları kâr amacı ile çalışan ticari kuruluşlardır. Tek amaçları para
kazanmak olduğu için bunların derdi herhangi bir hastalığı iyileştirecek ilaç
üretmek değildir. Bunlar gen tedavisi, akıllı ilaç, vb. gibi satış kampanaları
ile aldatabildiği kitlelere, hiçbir yararı olmayan sözde tıbbi ürünlerinin
satılması için çalışmaktadırlar. Bu ilaçların satılması için sahte bilimsel
gerekçeler ve masallar anlatılmaktadır.
Bu nedenle halkın uygulanan bu sağlık sisteminin neden
kurulduğunu; bu sistemin bir sağlık sistemi olmadığını, yapılan
kampanyaların ve taramaların bir ticari pazarlama yöntemi olduğunu
anlaması gerekir. Yoğun ve düzenli dezenformasyon ve yalan propaganda halkın bu
sistemi anlaması engellemektedir. Birçok kişi
ne yaptığını bilmeden Zolgensma
(Ve benzeri ilaçların) SUT’ne eklenmesi için faaliyet göstermektedir. Amacımız
Zolgensma ilacının SUT’ne eklenmesini sağlamak değil, diğer iki ilacın da SUT
geri ödeme listesinden çıkarılması olmalıdır. Türk halkının geleceği başta SMA ilaçları olmak
üzere Tıp Kartelinin hiçbir hastalığı tedavi etmeyen ve hiçbir yararı olmayan
diğer tıbbi ürünlerinin, teşhis ve tedavi yöntemlerinin ve ameliyatlarının da satılması
ve yapılmasının engellenmesine bağlıdır. 01.04.2025
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder